博格隆(Bestchrom)丨寡核苷酸药物纯化策略

寡核苷酸药物通常指由化学合成的12~30个核苷酸单链或双链组成的一类药物,主要包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA适配体(Aptamer)等。寡核苷酸药物与蛋白类和小分子药物不同之处在于,寡核苷酸药物并非作用于蛋白,而是可以直接调控基因的表达,因...

长春工业大学刘鑫《AFM》:核苷酸增粘可降解可回收水下粘合剂

针对这一问题,长春工业大学刘鑫课题组提出核苷酸增粘含硫聚合物策略,成功设计了可降解、单体闭环回收的水下粘合剂。其主要通过硫辛酸的开环聚合与甲基丙烯酸乙基三甲基氯化铵的加成反应构建聚合物主链,将腺苷酸作为粘性因子引入到聚合物体系中,实现了优异的水下粘合、按需降解和单体的闭环回收。该水下粘合剂在实现坚固水...

有望获得加速批准!寡核苷酸疗法积极试验结果公布

WVE-N531是一种在研外显子跳跃寡核苷酸疗法,开发用于治疗适合进行外显子53跳跃治疗的DMD患者。WVE-N531采用该公司潜在“best-in-class”以磷酰胍(PN)为主链的寡核苷酸化学修饰设计。WVE-N531已获得美国FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。参考资料:

核苷酸有什么作用?这款奶粉添加了专利核苷酸组合

核苷酸在奶粉当中主要的作用就是抵御病毒入侵,增强孩子的抵抗力,对于年龄小的宝宝来说,通过添加这一种营养成分,更能够减少宝宝生病的情况,有利于健康成长。伊利金领冠作为中国专利配方奶粉,有很多奶粉当中都添加了专利核苷酸组合,相对于普通的核苷酸来说配方更科学,荣获国家专利优秀奖,更加贴近于母乳,所以可选择具有这种...

核苷酸又立功?科学家揭示:连续补充7天,寿命延长30%

尽管大部分手段效果并不明显,然而在近年来的研究当中,来自哈佛大学的科学家却发现,一种来自人体内的物质——核苷酸,或可在抗衰上大有作为。01起底“抗衰因子”核苷酸核苷酸,是核糖核酸(DNA)及脱氧核糖核酸(RNA)的基本组成单位,是人体内合成核酸的前身物。核苷酸随核酸分布于生物体内各器官、组织、细胞的核及胞质...

千亿寡核苷酸药物市场之争

图片来源:摄图网免费领取药智数据VIP试用↓↓↓httpsvip.yaozh/introducemobile?tryout=1&ga_source=zimeiti&ga_name=yzw_wz寡核苷酸药物是由短核苷酸序列组成的治疗药物,大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等(www.e993.com)2024年11月14日。目前,有多款寡核苷酸药物成功上市,ASO是获批最多的药物类型。在中国上市的两...

高出1000多倍!穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊

日前,DenaliTherapeutics宣布,通过其专有寡核苷酸运输载体(OTV)平台所开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法,可通过静脉(IV)给药方式,递送至骨骼肌和心肌,并穿越血脑屏障(BBB)达到中枢神经系统(CNS),实现ASO药物的广泛生物分布。该研究发表于《科学》子刊ScienceTranslationalMedicine当中。

“史无前例!” 创新寡核苷酸偶联疗法显著优于标准治疗,注册性队列...

转自:药明康德DyneTherapeutics今天公布其进行中的1/2期试验DELIVER的最新临床数据。该试验检视其在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在适合进行外显子51跳跃治疗的杜氏肌...

只需每月一针!持久降血脂,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格

IonisPharmaceuticals公司今天宣布,美国FDA已接受其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的新药申请(NDA)并授予优先审评资格。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。Ionis计划在今年向欧盟递交该疗法用于治疗FCS的监管申请。

速递| 改良获批DMD疗法,新一代寡核苷酸疗法2期临床新结果积极

近日,SareptaTherapeutics公司公布了一项全球2期多剂量递增临床试验MOMENTUM(SRP-5051-201研究)B部分的积极数据,该研究旨在评估其下一代多肽磷酰二胺吗啉寡聚体(PPMO)疗法SRP-5051(vesleteplirsen)用于适合接受DMD基因外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良(DMD)患者的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示,SRP-5051产生的...