复旦舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111...
Mpzl2基因敲除小鼠的耳蜗内声波感受器(柯蒂氏器)发生变化并出现细胞丢失的现象,这表明MPZL2在维持内耳的细胞结构方面发挥着重要作用。MPZL2的致病基因突变可导致常染色体隐性非综合征型耳聋(DFNB111)。最近的一项大规模的前瞻性研究显示,MPZL2基因突变是导致轻至中度遗传性听力损失的第二大常见原因。截至目前,研究人...
Nature重磅:CRISPR筛选发现逆转大脑衰老的关键调控因子,让衰老或...
研究团队进一步建立了在体内进行的可扩展的CRISPR-Cas9筛选平台,该平台鉴定出24个基因的敲除可促进衰老大脑的神经干细胞的激活和新神经元的产生。体内CRISPR-Cas9筛选进一步确定了影响NSC激活的基因敲除值得注意的是,敲除编码葡萄糖转运体GLUT4的Slc2a4基因,是在体外和体内改善衰老神经干细胞功能的最有效、最稳定的干预...
Nat Commun丨鲁白/杨锋揭示识别神经环路的分子机制
应用基因敲除技术,显示Ngfr敲除小鼠(Ngfr-/-),选择性地出现物体识别的时间顺序记忆能力障碍,而对新旧物体识别和物体位置记忆则无影响。有趣的是,同样是BF胆碱能神经元,投射到mPFC的SI/nBM神经元兴奋性下降,而投射到海马的MS神经元则正常。该结果提示,SI/nBMmPFC的胆碱能投射,可能在时间顺序识别记忆中发挥关键作...
孤独症相关基因Nlgn3有新发现!深圳科学家揭示其在星形胶质细胞中...
本研究中,研究人员利用基因编辑技术,敲除了小鼠星形胶质细胞中的Nlgn3基因。令人意外的是,敲除Nlgn3后,小鼠星形胶质细胞的数量、形态、突触数量及功能都没有发生明显变化,这表明Nlgn3在星形胶质细胞中并不直接影响突触的数量和功能。而且研究人员通过行为学实验发现,敲除Nlgn3后,小鼠的社交行为没有减少,只是社交...
与小鼠小鱼为伴的科学新偶像
例如,中国首例基于基因打靶的条件性敲除小鼠、中国首例基于Cas9的基因敲除小鼠、全球首例Cas9基因敲除猴、全球首例Cas9基因敲除犬(大力神和天狗)、全球最大的遗传工程小鼠资源中心,以及中国最完整的人源化小鼠模型库,都出自于南大模式所。“技术先进,覆盖面广,南大模式所在学界和业内的知名度都很高。我们的好几位学生...
再生科技创新:科学家用大鼠干细胞恢复小鼠脑回路
然后,研究小组将大鼠干细胞注射到Hesx1基因敲除小鼠的囊胚中,大鼠细胞填满了小龛,形成了小鼠的前脑(www.e993.com)2024年10月5日。大鼠的大脑比小鼠大,但起源于大鼠的前脑发育速度和大小与小鼠相同。此外,大鼠神经元能够向邻近的小鼠神经元传递信号,反之亦然。研究人员没有测试来自大鼠干细胞的前脑是否会改变小鼠的行为。“目前还没有很好的行为...
舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战
基因替代治疗是最常见的基因疗法,已被广泛用于治疗隐性遗传性耳聋。自2012年在Vglut3敲除小鼠模型中报道了首例有效的遗传性耳聋基因替代治疗研究以来,大量遗传性耳聋的基因替代治疗研究相继涌现。其中研究较多的基因替代治疗靶点包括TMC1、USH相关基因、OTOF等。针对这些靶点,递送顺利与否也成了基因治疗成功的关键。
追问weekly | 过去一周,脑科学领域有哪些新发现?
敲除ASTN2基因的小鼠表现出孤独症相关行为机器学习模型助力幼儿孤独症早期检测智能手机眼动追踪技术,有望扩大孤独症研究的规模CHCHD2基因成为亨廷顿病早期治疗的新靶点精神分裂症中,脑网络与认知功能的早期关联基于音乐的罗尼·加德纳方法可能促进中风患者的康复...
我们会变老,竟然是因为封印在我们体内的远古病毒复活了?|刘光慧
给18个月的老年小鼠喝含有阿巴卡韦的水,过了几个月以后,它们的学习认知能力有明显的改善,神经元里的毒性蛋白质聚集体也明显减少。这些都提示我们,可以通过对古病毒进行选择性的阻断,以此实现衰老的延缓,甚至一定程度的逆转。我们的研究也提示了,衰老实际上是命中注定的过程。千百万年前整合到人类基因组中的古...
探究细胞里的“清洁工”,诺奖得主大隅良典自述如何开启自噬研究
ATG基因的鉴定彻底改变了自噬研究。其中一个重要例子是水岛伸使用带有GFP标记的LC3转基因小鼠展示哺乳动物中自噬的进展,以及他成功生成了首个Atg5自噬敲除小鼠。加上小松正明(MasaakiKomatsu)在小鼠中敲除Atg7的研究,这些研究改变了我们对哺乳动物细胞中自噬的理解,并推动了世界各地对各种细胞、组织、器官和整个生物体中...