从无药可医到多款疗法获批,DMD疗法的下一步走向何方?

与基因疗法相比,寡核苷酸疗法生成的抗肌萎缩蛋白保存了野生型蛋白中更多的结构域,能够更好地模拟野生型蛋白的功能。并且,通过改变寡核苷酸疗法的序列,可以迅速使用这一治疗模式靶向其它基因或者突变。因此,这一药物类型得到了产业相当多的关注。目前,所有4款获批的寡核苷酸疗法均采用了PMO技术,PMOs是一类基于RNA天然框架...

核苷酸糖合成新策略,Jay Keasling团队构建工程酵母

在结构上,核苷酸糖可分为核苷一磷酸(NMP)-糖和核苷二磷酸(NDP)-糖,其中NDP-糖是较常见的核苷酸糖,而尿苷二磷酸(UDP)-糖是最常见的核苷酸糖供体,其通过聚糖生物合成途径中的糖基转移酶或合成酶转移到糖基受体上构建糖苷键。围绕核苷酸糖的生物合成,美国加州大学伯克利分校JayKeasling教授实验室通过对酿酒酵母进行...

Cell系列综述:大卫·辛克莱总结8种有前景的抗衰老干预措施

这八种干预措施包括对衰老的基础研究、用于治疗糖尿病的药物的研究以及对肠道微生物组的研究,它们的作用机制示意图如图1所示。这些干预措施具有重要的代谢作用,与热量摄入及其结局有关。衰老及其相关疾病人体试验中的八项干预措施下文将首先简要介绍每种干预措施的科学历史,随后描述最近发表的人体研究结果:1、二甲双胍...

Food Funct | 黄冈师范学院李士明教授:苦瓜及其植物化学物质的...

例如,苦瓜的果实和种子富含一些失活蛋白,包括苦瓜30kDa的抗HIV蛋白(MAP30),α-华支素、β-华支蛋白、γ-华支肽,δ-华支睾吸虫素和ε-华支肝吸虫素,它们具有RNAN-糖苷酶活性,多核苷酸腺苷糖苷酶活性,DNA酶样活性,磷脂酶活性,超氧化物歧化酶活性,抗肿瘤,抗癌,免疫抑制和抗微生物活性。图2苦瓜主要生物活...

中国药科大学药学院丁娅团队在Angew Chem发表NADPH响应的核壳结构...

CYP450固定在ZIF-8内核中;抗肿瘤药物达卡巴嗪(DTIC)作为有机配体,通过配位作用沉积在外壳层。这种特殊的核—壳结构,将酶和其底物整合在同一体系中,确保其体内分布的一致性。一方面对CYP450结构起到保护作用,另一方面将DTIC的载药量提升至约43.6%。实验结果显示,该反应器仅在肿瘤细胞内高浓度烟酰胺腺嘌呤二核苷酸...

寡核苷酸药物的研发现状与展望

图6.DNA(单链)与PMO化学结构比较,图片来源:Front.Microbiol.图7.Eteplirsen化学结构示意图,图片来源:Wikipedia02RNA干扰和治疗性siRNARNA干扰(RNAi,RNAinterference)RNA干扰途径是一种自然调节过程,通过小尺寸双链RNA(dsRNA)下调基因表达(www.e993.com)2024年11月14日。通常分为三个类型:...

中国科学家光合作用基础研究获重大突破 首次解析大麦关键结构

中新网北京12月9日电(记者孙自法)中国科学院植物研究所(中科院植物所)与浙江大学联合团队最新以饲用/食用大麦为研究材料,在光合作用基础领域取得突破性研究成果,他们的研究首次解析了大麦叶绿体中环式电子传递路径中的关键结构——专业称为PSI-NDH(即光系统I-类还原型尼克酰胺腺嘌呤二核苷酸脱氢酶复合物)的高分...

新型冠状病毒:结构简单、成分简单,但破坏力绝不简单

冠状病毒的核酸为正链单链RNA,其特点是可以以自身为模板,指导合成病毒相关蛋白质。病毒进入宿主细胞后,首先以病毒RNA为模板表达出RNA聚合酶,随后RNA聚合酶完成负链RNA的转录合成、各种结构蛋白mRNA的合成,以及病毒基因组RNA的复制。SARS冠状病毒结构示意图。中科院上海巴斯德所/供图...

...等报道酿酒酵母剪接体处于完成RNA剪接后构象的高分辨率电镜结构

图1RNA剪接示意图(图片来源:ShiY.NatureReviewsMolecularCellBiology,2017.)但是由于剪接体组成蛋白、核酸种类多,分子量大,并具有多种动态结构,该领域进展一直比较缓慢,获得剪接体的高分辨率三维结构更是世界公认的难题。2015年,施一公研究组率先突破,在世界上首次报道了裂殖酵母剪接体3.6埃的高分辨率结...

DNA双螺旋结构的阴暗面|界面新闻 · 文化

詹姆斯·沃森和弗朗西斯·克里克将散落在地的拼图组装起来,阐明了DNA的结构。他们的千字论文就发表在一九五三年四月二十五日的《自然》杂志上。詹姆斯·沃森和弗朗西斯·克里克论文还配了一张示意图:由糖与磷酸构成的双链相互交缠,呈螺旋状,A与T、G与C嵌在双链之间,均匀分布。这一结构不仅解开了查戈夫法则的成立...