CRISPR干预的CHO细胞系开发方法

与随机整合不同,基因组安全港位点的靶向基因组编辑为CHO细胞系工程提供了新的视角,确保了长期培养中的生产一致性和高生物治疗表达水平。随着CRISPR-Cas系统知识的巨大进步,CRISPR-Cas技术的使用以及供体设计策略已被推向细胞系工程中的越来越多的新场景,允许科学家快速、方便、高效地修改哺乳动物基因组,例如CHO细胞系。

追问daily | 首个跨物种生命基础大模型;睡眠剥夺对大脑发育的负面...

该模型利用了人类和小鼠的1.26亿个单细胞数据,覆盖超过3.6万个基因,融合了四种生物学先验知识(promotersequences、基因共表达关系、基因家族标注和基因调控关系),展示了AI在生命科学研究中的巨大潜力。GeneCompass采用了基于Transformer的深度学习架构,通过整合多物种的基因表达数据,实现了对基因表达调控规律的全面理解,并...

解锁帕金森病的新治疗靶点!Nat Commun|蛋白质基因组网络分析揭示...

在这项研究中,研究者开发了一个三相系统级蛋白质基因组学分析框架来表征疾病相关蛋白质和失调机制。蛋白质基因组学分析确定了577种丰富帕金森病相关途径的蛋白质,如细胞因子受体相互作用和溶酶体功能,以及9种在疾病发病机制中具有潜在作用的蛋白,包括LGALS3、CSNK2A1、SMPD3、STX4、APOA2、PAFAH1B3、LDLR、HSPB1、...

【科普创作评论】构建科学经典阅读的知识圈层——以“科学元典...

因此,必须为公众搭建一个知识阅读框架,把公众最终引入对文本的有效阅读。在丛书设计理念上,策划人和主编的意图是,“丛书”不应简单地为读者再现原著文本,而应构建一个以“文本知识”为中心的知识阅读圈层——从外至内依次为“背景知识”阅读圈层、“关联知识”阅读圈层和“亚文本知识”阅读圈层(图1)。因此,“科学...

Nature Methods | 解码基因调控新机制:系统性发现人类转录组中的...

使用体内二甲基硫酸(DMS)突变谱测序(DMS-MaPseq)结合低温电子显微镜(cryo-EM)确认了其存在,并发现该RNA开关在两种不同的结构构象中表现出不同的调控功能。此外,利用基因组范围的CRISPR筛选,鉴定出通过该RNA结构开关调控基因表达的反式因子(transfactors),并发现无义介导的mRNA降解(nonsense-mediatedmRNAdecay,...

追问weekly | 过去一周,脑科学领域有哪些新发现?

研究发现,DNA甲基化和染色质三维结构的动态重组在时间上是相互独立的(www.e993.com)2024年11月16日。短程染色质相互作用主要出现在神经元中,而长程相互作用则更多见于胶质细胞和其他非脑组织。进一步分析显示,精神分裂症相关的基因变异体集中于特定细胞类型的染色质环连接调控区域,这表明这些区域可能是神经精神疾病的潜在发病点。

Nature子刊:带你认识甲状腺癌基因变异特征及临床管理

图1:甲状腺癌起始的基因组学和生物学特性基因重排:成人中约5-10%的PTCs由RET重排驱动。RET融合与BRAF或RAS点突变以及BRAF融合相互排斥,这代表了甲状腺细胞激活MAPK通路的另一种机制。RET融合驱动的PTCs显示BRAFV600E样BRS,并且在典型PTC组织学中富集(图1a)。融合致癌基因的流行率,特别是RET致癌基因,在儿童PTCs...

诺奖得主、基因编辑技术先驱拟开发罕见病治疗通用策略

另一个问题是,基因编辑疗法通常只对某一种疾病有效,如果要测试它对另一种疾病的效果,则需重新进行设计和试验,而这个过程成本高昂。IGI和丹纳赫合作的核心理念是,将基于CRISPR基因编辑的疗法作为一个平台进行测试,而不是作为单独的药物进行测试。针对不同突变或疾病的治疗可以使用类似的基因编辑机制,通过不同的引导RNA...

追问daily | 大脑发育存在多种生成神经元的路径;基因表达改变如何...

通过单细胞RNA测序,研究揭示了特定细胞类型(如径向胶质细胞和未成熟神经元)在ASD风险基因表达中的变化。值得注意的是,研究还测试了vafidemstat——一种LSD1抑制剂,发现它能够显著改善突变小鼠的社交障碍,并通过调整DEGs以恢复正常的转录组状态,展现了治疗ASD的潜力。研究发表在MolecularPsychiatry上。

工程生态论:探索建构工程研究的新范式

在“工程生态”概念中除“创新生态”外,还有“工程传统生态”“工程全生命周期的生态”“工程个体和群体‘基因’的(遗传和变异)生态”“工程的文化生态”“中观工程生态”和“宏观工程生态”等重大而复杂的新问题。这就是说,“工程生态”是一个比“工程创新生态”的内涵和外延都广泛而复杂得多的概念,我们必须把对...