“AI+临床研发”:AI技术在新药临床试验中的最新应用与企业布局
1.最新技术举例鉴于临床试验的高失败率,以及药物开发的资金密集型性质,制药公司只能承担有限数量的项目,因此开发者通常不得不中止一些项目,以支持成功概率更高的药物进一步开发。对于继续研发药物的选择,目前常用的方法基本上是基于管线上药物的治疗类别,和所处开发阶段历史上其他药物的监管批准率,结合对项目特定风险...
对话士泽生物李翔:干细胞的前世、今生和未来
李翔:间充质干细胞药和iPS衍生细胞药的本质区别在于:间充质干细胞本身就可以是最终产品——将间充质干细胞分离制备后,可以用于回输或下游的制备。而iPS细胞只是原料,我们用iPS细胞作为原料来生产下游产品,最终移植的细胞是iPS来源的不同功能类型的细胞。所以,从技术角度来看,这两者...
院士金力谈人类表型组研究,团队试图解释人为什么会衰老
他解释,表型就是可测量的特征,除了基因之外,人长得多高,跳得多快,是不是容易生病,是否已经生病,这些统统称为“表型”。表型组就是很多表型,也就是生物体从出生到死亡,所有的物理、化学和生物性上的集合。对人类疾病的研究和健康的研究,无非就是把宏观表型和微观表型连接起来。宏观表型就是我们看到的表型...
8款基因疗法背后:一再被突破的价格“天花板”
Elevidys是一种基于腺病毒(AAVrh74)的重组基因疗法,将表达抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中,从而向肌肉细胞传递抗肌萎缩蛋白,以弥补患者缺乏的正常蛋白,该疗法可以对所有类型的DMD患者有效,且Elevidys仅需单次静脉输注给药。随后,这款定价为320万美元一个疗程的新药迅速跻身上榜,跻身...
美国“四院”院士莱诺·胡德:基因组和表型分析数据催生精准医疗
所谓表型组,是指生物体从微观(即分子)组成到宏观、从胚胎发育到衰老死亡全过程中所有表型的集合。胡德介绍,一个人的表型包含身体的各种变化情况,囊括一个人的纵向生命轨迹。而对于全体人类而言,表型集合包括基因组、行为和环境,是对人类不断变化的表型的持续评估,包括血液分析、肠道微生物组、大脑和数字健康分析、电...
基于基因技术,生物育种和生物多样性的解决思路是什么?
广义的生物育种包括原始驯化选育、传统杂交育种(表型选择)和分子育种(基因型选择)(www.e993.com)2024年10月2日。现代生物育种主要指分子育种,用于抗生物及非生物逆境、产量提高、品质改良以及养分利用效率提高等,不仅实现个体早期选择,而且缩短世代间隔,提高生物育种的效率。在我国具有里程碑的生物育种成果来自袁隆平先生及其团队。从1960-1971年,...
Cell:汪思佳/金力团队合作发现基因在指纹形成中的关键作用
通过多表型关联分析,研究人员发现指纹花纹与手指长度比例间紧密相关性,两者共有相同遗传基础。如小指相对越长,掌长相对越短,双手斗型花纹越多;而食指远端指节(指纹形成处)相对越长,斗形花纹则越少。图文摘要新范式带来“导航图”“我们不知道基因是如何形成指纹图案的,但它可以由胚胎组织掌垫上的生长力量来...
...性命攸关。金力院士为你解读引领未来的人类表型组国际大科学计划
而第二个例子则是由于ABCC11基因位点同时调控欧洲人的耳聍类型和狐臭,所以两者之间产生了这样的关联;而如果一个中国人喝酒会脸红,那么他可能容易患食管癌、高血压,而且急性心梗时不能使用舌下含服硝酸甘油片治疗。因为,金力课题组的研究发现,东亚人中有36%的人喝酒脸红,导致“脸红”这一宏观表型的内在、微观表型因...
儿童天赋基因检测你信吗?
王承志说,“例如‘辅机动蛋白3’基因常被用来检测运动天赋。这种基因的R型变异可能让人体生成一种存在于快肌纤维中的蛋白质,为人体提供爆发力,而X型变异则会抑制这种蛋白质的生成。被检测有R型变异的人会被称为‘有运动天赋’的人,但一个人是否会成为运动健将和是否携带该变异并无直接联系,人的每个能力都由很多...
帝国理工Robert Plumb教授讲解LC/MS代谢表型分析用于健康疾病研究
伦敦帝国理工学院MRC-NIHR表型组学中心是此研究领域的首家研究机构,由英国奥运遗产转变而来,致力于提供“高通量、法医品质、代谢表型分析,为大规模流行病学研究以及与疾病了解和患者满意度相关的基础医学研究提供技术支持”。该中心配备有高场NMR仪器、精确质量LC/MS仪器、串联四极杆LC/MS系统以及专业培训设施。