蔡磊参与推动的siRNA疗法RAG-21获得美国FDA授予的孤儿药资格
孤儿药认定由FDA授予,旨在鼓励用于治疗罕见病(在美国影响少于20万人的疾病)的药物和生物制品的开发。获得孤儿药认定的公司将享有多项激励措施,包括自市场批准之日起的七年市场独占权以及新药申请费用的豁免。今年4月,蔡磊先生与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室,双方将在渐冻症研究和治疗领域进一步整合优势资源,...
蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破:美国FDA授予孤儿药资格
来源：快科技快科技11月24日消息，据报道，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。这是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小...
新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定
有意思的是，这已经是蔡磊团队推出的第二款渐冻症治疗药物。第一款药物RAG-17已经成为全球首个同时在中美两国获批临床试验的渐冻症RNAi疗法。从实验室到临床，从中国到美国，蔡磊和他的团队正在书写着一个个医学奇迹。更令人动容的是，蔡磊本人在今年5月还在住院期间，依然坚持与研发团队探讨临床进展。这种投身科研、...
蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破 获FDA孤儿药资格
近日,中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21,获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格,用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”。RAG-21专门针对FUS基因突变,通过降低FUS蛋白水平来减轻其错误定位和异常聚集。该药物利用RNA干扰机制发挥作用,临床前研究显示其具有显著的敲低效...
蔡磊参与推进的一款渐冻症药物被美国FDA授予孤儿药资格
近日,“中美瑞康”微信公众号发布消息,称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21,获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格(OrphanDrugDesignation,ODD),用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”。资料显示,RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法,可有效降低FUS蛋白的水平,靶向...
九天生物一基因治疗药在美获孤儿药资格认定,用于视网膜色素变性
新京报讯(记者张兆慧)9月3日,九天生物(SkylineTherapeutics)宣布,其自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物SKG1108,一款用于治疗视网膜色素变性(RP)的突破性基因疗法,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)(www.e993.com)2024年11月29日。SKG1108是一款完全创新设计的AAV载体,包含用于玻璃体内注射的创新衣壳AAV.0106,将采用前沿...
泽璟制药(688266.SH):注射用ZG006获得FDA孤儿药资格认定
孤儿药(Orphan-drug)又称为罕见病药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定,有助于注射用ZG006在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持,包括但不限于:(1)临床试验费用的税收抵免;(2)免除新药申请费;(3)享有7年的市场独占权且不受专利的影响。
睿健医药眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格
3月21日,睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001获美国FDA授予孤儿药资格。该产品针对视网膜色素变性系列适应症,是睿健医药团队依托“AI+化学诱导”平台开发的诱导多能干细胞(iPSC)来源的眼科通用型细胞治疗产品。视网膜色素变性(RP)是一种遗传性眼科疾病。该病的症状包括夜盲、周边视野缺损等,后者逐渐恶化,可能逐渐导致...
又一批国产药被FDA授予孤儿药资格认定,将加快临床开发进程
制药网产品资讯孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。数据预测,2019年至2024年,全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长,至2024年,该市场规模将达到2420亿美元。FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发设立了孤儿药资格认定,适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物。被FDA授予孤儿药资格认定的药品...
中国国产iPS衍生细胞渐冻症新药获得FDA认证并授予孤儿药资格
医谷最新消息,2023年11月,士泽生物医药(苏州)有限公司(以下简称:士泽生物)全球首发研发管线临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症(肌萎缩侧索硬化症;ALS)获得美国食品药品监督管理局(FDA)认证授予孤儿药(OrphanDrugDesignation,ODD)资格。这是首个中国自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格,也...