医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则

对于观察性真实世界设计,如队列研究、病例对照等,需根据研究目的以及设计类型,采用恰当的方式形成对照组,尽可能确保混杂变量在组间分布均衡是设置对照组的基本原则。根据研究目的,对照组可以是单一或多个制造商已上市同类产品,也可以是非器械类型的其他干预措施或安慰对照组。队列研究设计中,依据研究目的可选择使用了其...

如何分析A/B实验结果

所谓统计显著,就是指实验组和对照组的差异是由实际因素导致的,而不是由于随机误差等偶然因素导致的。只有达到统计显著的结果,才能被认为是可信的,才能作为下一步分析的依据。否则,我们就有可能对偶然现象做出过度解读,得出错误结论。上一篇文章已经详细阐述如何计算统计显著性,本文就不再赘述了。2.评估结果可信...

在疫苗的受控人体感染试验中,是否有必要设置安慰剂对照组?

如有,该如何科学合理地设置健康人群对照组?下面分四种情况来讨论:第一,证明感染过程成功与否。基于此目的,可设立感染性对照组。感染性对照组的设立可以为感染过程和质量提供相关信息,其样本规模取决于预期的感染率,通常较安慰剂对照组小。第二,如果可从历史数据中获知预期感染率(研究主要终点),而次要结果未知(如...

分享|E9:临床试验统计原则(另附中英文对照词汇表)

阳性对照等效性或非劣效性试验也可引入安慰剂对照,从而在一个试验中设定多个目标,例如,这种设计在验证优效于安慰剂的同时,还可以评价相对于阳性对照的有效性与安全性的相似程度。众所周知,采用不包含安慰剂或不设置新药多个剂量的阳性对照等效性(或非劣效性)试验会面临一些困难。与优效性试验相比,此类试验隐性缺乏内...

...CDE征求《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则...

1.对照组的选择对照组的选择是最重要的设计决策之一,其选择受到儿科外推概念中确定的科学问题的影响。(1)随机对照研究在可行的情况下,应优先选择随机对照研究以提供治疗效果的无偏估计。当外推概念显示需要进行随机对照研究才能得出获益风险结论时,随机对照研究应作为外推计划的一部分。申办者可采用合理的试验设计...

刚刚!CDE发布纳米药物3大指导原则!纳米药物质量控制、非临床安评...

需要注意的是,不同纳米药物的质量研究重点和内容可能不同,应根据纳米药物的结构、组成、功能、用法和临床用途等,按“具体问题具体分析”的原则,设置具有针对性的、科学合理的评价指标(www.e993.com)2024年11月22日。例如,对于药物纳米粒可研究其结晶性等;对于载体类纳米药物可研究药物存在形式和状态、药物与载体的结合方式等;对临床即配型纳米药物应...

CDE公开征求《抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则》意见

设盲考虑:在联合治疗确证性试验的方案设计中,应参考试验药物的给药方式和目标适应症的临床试验,考虑在对照组是否设置安慰剂对照,提高试验设计的严谨性。序贯检验考虑:涉及序贯检验时,申请人应合理设置检验顺序并控制试验的总体一类错误。研究终点考虑:针对联合给药的探索性试验,可通过ORR等替代终点指标获得联合增效的...

什么是“必需且合理”的医疗费用?

临床实验会把患者分为实验组和对照组,实验组会使用新药,对照组使用目前的标准疗法,并且也是免费使用的。所以,试验性的、研究性的项目,就不属于合理且必须的费用了。5与接受治疗当地普遍接受的医疗专业实践标准一致的项目这条实际上和符合医学惯例的意思差不多,进一步强调了当地普遍的这个标准。

食药监发布细胞治疗研究与评价指导原则,进一步规范产品研发

(一)一般原则由于细胞本身具备体内生存、自主增殖或/和分化的能力,其药学研究和质量控制应充分考虑以上基本特征,同时细胞治疗产品应符合药品质量管理的一般要求,临床用样品的生产全过程应当符合《药品生产质量管理规范》的基本原则和相关要求。生产过程中应特别关注人员、环境、设备等要求。细胞治疗产品的生产应建立全过程...

食品药品监管总局发布医疗器械临床评价技术指导原则

对于在境外进行临床试验的进口医疗器械,如其临床试验符合中国相关法规、注册技术指导原则中相关要求,如样本量、对照组选择、评价指标及评价原则、疗效评价指标等要求,注册申请人在注册申报时,可提交在境外上市时提交给境外医疗器械主管部门的临床试验资料。资料至少应包括伦理委员会意见、临床试验方案和临床试验报告,申请人...