新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定

有意思的是，这已经是蔡磊团队推出的第二款渐冻症治疗药物。第一款药物RAG-17已经成为全球首个同时在中美两国获批临床试验的渐冻症RNAi疗法。从实验室到临床，从中国到美国，蔡磊和他的团队正在书写着一个个医学奇迹。更令人动容的是，蔡磊本人在今年5月还在住院期间，依然坚持与研发团队探讨临床进展。这种投身科研、...

将部分罕见病纳入大病保险 “孤儿药”纳入目录报销

“‘孤儿药就是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。截至目前,中国对罕见病尚未立法且没有明确的官方认定标准,更没有关于罕见病和‘孤儿药’的法律法规,严重制约了我国‘孤儿药’的研发和罕见病治疗。”刘革新说。“孤儿药”数量缺费用高目前基本依赖进口“因为罕见病药品的特殊性及激励政策的缺失,我国国内企业对...

九天生物一基因治疗药在美获孤儿药资格认定,用于视网膜色素变性

据悉,孤儿药认定是FDA授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定。九天生物表示,这一认定标志着SKG1108这一创新AAV载体在治疗RP方面的潜力得到了FDA的认可,并使其在未来的开发、上市过程及上市后有资格享受一系列激励政策,获得FDA的持续支持。校对翟永军...

泽璟制药(688266.SH):注射用ZG006获得FDA孤儿药资格认定

孤儿药(Orphan-drug)又称为罕见病药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定,有助于注射用ZG006在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持,包括但不限于:(1)临床试验费用的税收抵免;(2)免除新药申请费;(3)享有7年的市场独占权且不受专利的影响。

迈威生物一款小细胞肺癌创新药在美国获孤儿药资格认定

新京报讯(记者张兆慧)7月16日,迈威生物宣布,其自主研发的靶向B7-H3ADC创新药(研发代号:7MW3711)获美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(ODD),用于治疗小细胞肺癌。7MW3711基于迈威生物新一代ADC定点偶联技术平台IDDC开发,由创新抗体分子、新型连接子以及新型载荷Mtoxin(拓扑异构酶I抑制剂)构成,具有完全...

小分子偶联药物CBP-1019三次获FDA孤儿药认定!同宜医药“Bi-XDC...

近日,同宜医药宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)再次批准公司第二代Bi-XDC双配体偶联药物CBP-1019的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗小细胞肺癌(SCLC)(www.e993.com)2024年11月29日。此前,CBP-1019已被FDA授予治疗胰腺癌,食管癌适应症的ODD孤儿药资格;接连获得三个适应症的孤儿药资格认定是对CBP-1019研发策略的认可,有望加速产品的审批程序,加快...

博安生物两款在研产品获美国FDA孤儿药资格认定,用于胃癌治疗

孤儿药又称为罕见病药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。博安生物表示,BA1105和BA1301此次获得孤儿药资格认定,将利于后续在美国的研发、注册及商业化等方面获得相关政策支持,也将有助于降低研发投入,加快临床开发及上市进度。统计数据显示,胃癌是全球第五大常见癌症和第四大癌症死因,预计到2040年,全球胃癌疾病负...

又一批国产药被FDA授予孤儿药资格认定,将加快临床开发进程

制药网产品资讯孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。数据预测,2019年至2024年,全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长,至2024年,该市场规模将达到2420亿美元。FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发设立了孤儿药资格认定,适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物。被FDA授予孤儿药资格认定的药品...

泽璟制药:注射用ZG006获得FDA孤儿药资格认定

泽璟制药:注射用ZG006获得FDA孤儿药资格认定证券日报网讯8月8日晚间,泽璟制药发布公告称,近日,公司在研产品注射用ZG006获得美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)颁发的孤儿药资格认定(Orphan-drugDesignation),用于治疗小细胞肺癌。孤儿药又称为罕见病药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

舒泰神:注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定

每经AI快讯,6月28日,舒泰神公告,产品bemiltenasealfa(STSP-0601)用于治疗A型血友病和B型血友病适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。本次注射用STSP-0601获得孤儿药资格认定后,有助于加快推进临床试验及上市注册的进度。同时,可享受一定的政策支持,包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获...