...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

孩子喜欢乱吃一些奇奇怪怪的东西?有可能是这个病

异食癖行为的管理办法应采用多学科方法,建议首先排除器质性疾病,如缺铁性贫血、缺锌及镰刀型细胞贫血症等疾病。非疾病所致异食癖最重要、最有效的干预措施是行为干预,药物干预对于异食癖疗效有限且证据不充分。1.为获得关注而产生异食癖行为如果已知异食癖的动机是获得关注,策略可能包括忽略异食癖行为(前提是这...

中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!

正序生物CS-101疗法的原理,是通过采集患者自体造血干细胞,利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE(transformerBaseEditor)(Wangetal.,NatCellBiol,2021),对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋...

15 项血常规指标最全解读

红细胞减少常见于贫血,如急性或慢性再生障碍性贫血、缺铁性贫血等;增多则可能提示身体缺氧或真性红细胞增多症。血红蛋白(HGB):反映单位体积血液中红细胞所含的血红蛋白量。正常参考值为男性130～175g/L,女性115～150g/L。血红蛋白减少或增多与红细胞计数的变化相似,同样可以反映贫血或脱水等情况。白细胞计数(...

2024年医疗健康最具影响力人物榜单出炉,100位杰出人士上榜

StuartOrkin博士:让治愈镰刀型细胞贫血病成为可能当StuartOrkin博士决定研究红细胞如何形成时,他并不知道他的研究在多年后可能带来治疗镰刀型细胞贫血病的突破性疗法。Orkin博士和他同事的研究发现了在成人中关闭胎儿血红蛋白表达的分子机制。他们发现BCL11A蛋白是抑制胎儿血红蛋白表达的关键调控因子,降低BCL11A的表达能...

97%患者疾病未发作!NEJM:基因编辑时代到来,有望“治愈”多种疾病

基因编辑是通过人工手段在基因水平对DNA序列进行改造的遗传操作(www.e993.com)2024年11月19日。CRISPR基因编辑疗法已开始逐渐在不同疾病领域崭露头角,如Casgevy(exa-cel)相继获得英国药品和健康产品管理局(MHRA)、美国FDA批准,用于治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)与输血依赖性β地中海贫血(TDT)等疾病,给广大患者带来新的治疗希望。

全球新药进展早知道12.13

12月12日，EditasMedicine公司在美国血液学会（ASH）年会上公布了17例患者接受CRISPR基因编辑疗法EDIT-301治疗的最新安全性和有效性数据，EDIT-301又称为renizgamglogeneautogedtemcel（reni-cel），在RUBY试验中用于治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）（n=11），在EdiTHAL试验中用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）...

2024年最值得关注的13款药物(附销量预测)

适应症:镰刀型细胞贫血病Lovotibeglogeneautotemcel(lovo-cel,Lyfgenia)的工作原理是通过慢病毒载体将β珠蛋白基因的功能拷贝递送至患者的血液干细胞中,以产生常规的红血球蛋白;该药物通过将改良形式的β-珠蛋白基因(βA-T87Q珠蛋白基因)的功能,拷贝添加至患者自身的造血干细胞(HSCs)中,使患者的红细胞产生抗镰...

2024医疗健康最具影响力人物Top100

StuartOrkin博士:让治愈镰刀型细胞贫血病成为可能当StuartOrkin博士决定研究红细胞如何形成时,他并不知道他的研究在多年后可能带来治疗镰刀型细胞贫血病的突破性疗法。Orkin博士和他同事的研究发现了在成人中关闭胎儿血红蛋白表达的分子机制。他们发现BCL11A蛋白是抑制胎儿血红蛋白表达的关键调控因子,降低BCL11A的表达能...

镰刀型细胞贫血症

“镰刀型细胞贫血症”如何治疗目前治疗尚缺乏有效的办法。对症治疗可减轻患者症状与痛苦。治疗的通常原则包含良好的患者教育、营养支持、感染预防和处理、疼痛管理,减少器官损伤及并发症。治疗目的在于预防缺氧、感染、脱水,初始预防措施还包括新生儿期开始的青霉素预防性使用,恰当的免疫接种以及对特殊情况(手术前准备、急...