130亿卖掉肿瘤业务,华丽转身的“小而美”又做出First-in-Class

药融圈获悉：Agios当前的主要产品PYRUKYND??（Mitapivat）是野生型和突变型丙酮酸激酶（PK）的激活剂，可用于治疗溶血性贫血。丙酮酸激酶（PK）缺乏症在Agios完成其肿瘤业务剥离仅一年之后，2022年2月，美国FDA批准了该公司开发的首款罕见病药物PYRUKYND??（Mitapivat）用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人溶血性...

Cancer Cell | 电生理联合组学分析揭示胶质瘤细胞新亚型

胶质瘤是一种常见的中枢神经系统肿瘤1,具有不同的亚型,包括IDH(isocitratedehydrogenase)突变型(IDHmut)和IDH野生型(IDHWT)。IDHWT型肿瘤的预后较差,中位生存期不超过14个月2,而IDHmut型肿瘤具有较好的预后,中位生存期可达31-65个月3。IDHWT肿瘤细胞中基因突变主要来自传统的肿瘤抑制基因...

二十年来重大突破!FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市,治疗胶质瘤

胶质瘤是由中枢神经系统(CNS)内的胶质细胞或前体细胞引发的肿瘤。世界卫生组织(WHO)2021年将胶质瘤分为四大类,其中一类是成人型弥漫性胶质瘤,是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤。其发病机制和预后与异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变密切相关。截至2021年,成人型弥漫性胶质瘤分为三类:星形细胞瘤,IDH突变(CNSWHO分级2-4);...

施维雅与艾德生物在中国合作开发弥漫性脑胶质瘤IDH1/2伴随诊断试剂

该试剂将用于施维雅的研究性新药vorasidenib,这是一款突变型异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1和IDH2)的双重抑制剂,预计在获批之后可用于治疗携带IDH突变的弥漫性脑胶质瘤(LGG)的中国患者。施维雅全球转化医学负责人FabienSchmidlin表示:“作为IDH突变肿瘤领域的创新者,我们深信早期检测IDH1和IDH2基因突变在治疗弥漫性脑胶...

Science | 吴孟儒等发现突变型IDH1抑制剂诱导病毒模拟反应激活...

异柠檬酸脱氢酶IDH1主要位于细胞质中,其功能获得性(gain-of-function)突变在多种癌症中都有发现,包括肝内胆管癌、脑胶质瘤和急性髓系白血病1。突变的IDH1(mutantIDH1,mIDH1)会催化α-KG还原产生“致癌代谢物”R-2-羟基戊二酸(R-2HG),R-2HG会在细胞内大量积累,进而竞争性抑制α-KG依赖的双加氧酶...

胶质瘤患者,相信“被看见”的力量

8月6日，FDA批准了施维雅的IDH1/2抑制剂Vorasidenib作为一款孤儿药获批上市，一举打破了低级别胶质瘤长期没有治疗进展的困境(www.e993.com)2024年11月15日。这是FDA首次批准针对2级IDH突变胶质瘤的靶向治疗药物。用于预防、治疗和诊断罕见病的药品，也被叫做“孤儿药”。不得不说，“孤儿”这两个字十分传神地表达出胶质瘤患者们“孤立无援感”...

新靶点!复旦大学王宾团队:发现神经胶质瘤更有效治疗策略

导读:胶质瘤的异质分子亚型对化疗的反应各不相同,预后也有所不同。具有异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的胶质瘤预后较好,对替莫唑胺(TMZ)的反应也更为明显。与无IDH1突变的胶质瘤相比,IDH1突变的胶质瘤会提高D-2-羟基丁酸(D-2HG)的水平,对肿瘤进展可能有双重影响。尽管有少量研究探讨了D-2HG与TMZ联合应用的抗胶...

胶质瘤领域重大突破:2级IDH突变型首个靶向疗法获批

VORANIGO是每日口服一次的IDH1和IDH2抑制剂。截至目前,VORANIGO是FDA批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。(经济日报记者吴佳佳)

Nature子刊:上海交通大学朱军/蔡瑜团队:神经胶质瘤有前景的治疗靶点

胶质瘤的靶向治疗采用针对肿瘤生长和进展过程中的关键分子异常或途径的定制治疗策略。这些策略包括针对包括EGFR扩增、VEGFR过表达/过度激活以及异柠檬酸脱氢酶1和2(IDH1和IDH2)突变等异常的药物。免疫治疗药物,包括PD-1/PD-L1抗体/抑制剂,旨在增强免疫系统对抗胶质瘤细胞的反应。然而,由于胶质瘤的异质性、适应性耐药机...

苏州大学周幽心团队:有效提高胶质瘤治疗疗效的靶向治疗新策略

POSTN在胶质母细胞瘤中高度表达,并促进胶质母细胞瘤干细胞的自我更新脑胶质瘤中POSTN的敲低逆转了与肿瘤相关的免疫抑制并抑制了肿瘤生长03为了验证POSTN在GBM中的促瘤作用,研究人员在小鼠胶质瘤细胞系GL261中敲低POSTN,并将正常和敲低POSTN的GL261细胞原位注射到C57BL/6J小鼠体内。体内生物发光成像显示,敲低POSTN...