博格隆(Bestchrom)丨寡核苷酸药物纯化策略

由于核苷酸序列不同和粗品杂质含量的差异,可结合或选择其中一种或者两种方式进行纯化。寡核苷酸药物的分类寡核苷酸药物通常指由化学合成的12~30个核苷酸单链或双链组成的一类药物,主要包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA适配体(Aptamer)等。

Nat Genet:新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关

利用先进的DNA甲基化分析和基因分型技术,研究者在AFF3基因中发现了一个特定核苷酸序列的重复扩增,该核苷酸序列由一系列鸟嘌呤(G)和胞嘧啶(C)碱基(具体就是GCC)组成,这与教育程度密切相关。这一发现可能解释至少0.3%智力残疾病例的遗传基础,从而提高基因检测和诊断的精确度。图片来自NatureGenetics,2024,doi:...

全球首个核苷酸序列!泰州发现罕见小p血型

目前，我国记录在案的小p血型仅有10余人。现代快报记者获悉，泰兴市人民医院输血科主任技师曹国平去年在日常工作血液检测中发现了这一罕见血型，经基因测序，在血型中发现了全球迄今为止尚未发现的一种核苷酸序列，人类基因库分配序列号：OR900206。△常规血型鉴定“发现这个小p血型既曲折又幸运。”2024年1月6日上午，...

Nature Genetics | 序列特征与药物疗效的巧妙结合:无义突变治疗的...

通过逐一添加下游核苷酸,模型性能逐步提升,显示出序列上下文对药物效果的调控作用。跨药物模型的预测性能(图c):该模型在药物不相关的情况下预测效果较差(r??=0.39),但当药物作为预测特征纳入模型时,性能显著提高(r??=0.83)。这表明药物和序列上下游序列的相互作用对贯通预测至关重要。序列特征对药物特异性...

千亿寡核苷酸药物市场之争

图片来源:摄图网免费领取药智数据VIP试用↓↓↓httpsvip.yaozh/introducemobile?tryout=1&ga_source=zimeiti&ga_name=yzw_wz寡核苷酸药物是由短核苷酸序列组成的治疗药物,大致可以分为ASO、siRNA、miRNA、saRNA和aptamer等。目前,有多款寡核苷酸药物成功上市,ASO是获批最多的药物类型。在中国上市的两...

全球首个核苷酸序列!江苏泰州发现1例罕见小P血型

全球首个核苷酸序列!江苏泰州发现1例罕见小P血型现代快报讯(通讯员张伦记者毛晓华)Rh阴性血俗称“熊猫血”,极为少见,在人群中占比约0.4%(www.e993.com)2024年11月12日。可是你知道吗,有一种血型出现的频率低于百万分之一,这就是小p血型。目前,我国记录在案的小p血型仅有10余人。现代快报记者获悉,泰兴市人民医院输血科主任技师曹国平去年...

美迪西核酸药物评价能力_手机新浪网

凭借健全的生物学分析能力,美迪西深入助力靶点表达分析、靶点序列分析、脱靶效应分析以及核苷酸序列设计,确保核酸药物研发的精准性和有效性。靶点表达分析组织特异性表达分析同源异构体分析靶点序列分析物种间序列同源性分析单核苷酸多态性分析脱靶效应分析saRNA-样转录激活Seed...

2024诺贝尔生理学或医学奖 | microRNA:揭开细胞发育之谜

引入C.elegans序列的移码突变并未影响lin-4功能,证实了这一猜测。1991年,实验室通过Northernblot和RNA酶保护实验对lin-4转录物进行了探测,发现了两种分别为61和22个核苷酸(nt)的短RNA转录物(见图3)。图3:lin-4的两种短转录物的鉴定。Northernblot分析显示,野生型、lin-4(e912)突变体及由SalI片段...

从无药可医到多款疗法获批,DMD疗法的下一步走向何方?

与基因疗法相比,寡核苷酸疗法生成的抗肌萎缩蛋白保存了野生型蛋白中更多的结构域,能够更好地模拟野生型蛋白的功能。并且,通过改变寡核苷酸疗法的序列,可以迅速使用这一治疗模式靶向其它基因或者突变。因此,这一药物类型得到了产业相当多的关注。目前,所有4款获批的寡核苷酸疗法均采用了PMO技术,PMOs是一类基于RNA天然框架...

...| 陈万金/熊志奇/程学文团队合作开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法

在此基础上,研究团队设计筛选了靶向SLC20A2隐蔽外显子序列的反义寡核苷酸(ASO)药物。在SLC20A2杂合突变患者来源的人成纤维细胞上,ASO干预可以显著上调SLC20A2的mRNA和蛋白质表达。人源化小鼠模型脑室内一次ASO给药,可以实现持续4个月以上的SLC20A2表达修复。此外,ASO可以降低脑钙化小鼠的脑脊液Pi水平,并显著抑...