和元生物2023年年度董事会经营评述

通过提供:①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品;②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品;③CAR-T、CAR-NK、干细胞等细胞治疗产品;④mRNA等其他产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务,公司致力于加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程,推动基因治疗产业整体发展,实现“以客户为中心,...

基因治疗中的AAV载体:质量检测及结构优化

AAV载体ITR区域的验证AAV基因组结构中的反向末端重复序列(ITR)对于克隆来说是非常麻烦的,这些结构通常有145个碱基,位于目的基因两侧,在单链AAV基因组中会形成巨大的发夹状结构(图1)。由于ITRs中GC含量高,且具有回文性质,AAV质粒容易发生自发突变。当质粒在细菌中复制时,ITR区域经常发生截断。因此,在使用A...

PCR,酶切,质粒,载体构建,电泳:SnapGene 最全最详细使用教程

1.showenzymes:显示酶切位点,下拉含有多个操作按钮,分别显示序列中不同个数的酶切位点,亦或者显示序列不含的酶切位点,深黑色的是单一的酶切位点,浅色的为多切位点,可快速查询酶及识别序列。2.showfeatures:显示/隐藏功能序列,某些序列如果含有的功能片段较多,显得较为凌乱,可以点此操作。3.showtrans...

医药行业病毒载体专题报告:CGT关键原料,关注外包生产

根据《AnAnalysisOfTheGeneTherapyViralVectorLandscape》,目前常用的病毒载体包括腺相关病毒(AAV)、慢病毒(LV)、仙台病毒、腺病毒(AdV)、逆转录病毒和溶瘤病毒等,相比于腺病毒和逆转录病毒来说,慢病毒载体和AAV载体安全性较好,二者在临床试验中使用的数量也越来越多。非病毒载体主要有脂质纳米...

质粒构建 | 从入门到精通

获得目标片段后,要交到「快递员」手中,必须借助两个工具来实现——酶切工具(限制性内切酶)和连接工具(DNA连接酶)。简要步骤:配制琼脂糖凝胶(常用浓度1-2%)后点样,切胶电泳回收目的片段,选择合适的内切酶将目的片段和质粒载体同时切割,酶切后的片段再次电泳回收,测定浓度后按比例加入T4DNA连接酶,粘性末...

细胞基因治疗CDMO行业深度研究:帆竞发,研发生产外包踏浪前行

体内治疗:借助质粒、病毒载体将功能基因或健康基因转入至宿主细胞内,实现相关基因的持续表达(www.e993.com)2024年11月19日。常用载体包括腺相关病毒、腺病毒,非病毒载体包括脂质体等。体内治疗的代表为基因疗法。“细胞基因治疗”引领的第四次制药工业新浪潮已至。制药工业历经四次浪潮:①确定的药物活性成分,未知的分子靶点→②一个靶点一...

Brainbow为何如此绚烂多彩?探究成像背后荧光蛋白的奥秘

Brainbow是一项采用含多色荧光蛋白XFP的重组载体标记大脑的成像技术,其技术精髓就是XFP,技术核心是Cre/Loxp系统。具体来说,在Cre/Loxp系统的删除或(和)颠倒作用下,由单个启动子在一种细胞群中驱动两到四个XFP随机表达;多个Brainbow转基因拷贝的整合诱发这些XFP的组合表达,从而创造出更多的色彩。

医药行业细胞基因治疗CDMO深度报告:搭乘新世代药物发展浪潮

机理:CGT作用机理可分三种,包括:1)导入正常基因替代缺陷基因;2)导入具有治疗性的基因;3)直接纠正编辑致病基因。特性:根据遗传中心法则,CGT针对遗传信息传递的上游,因此可从基因层面直接修复矫正致病基因,具有药效长、治愈性高、有效覆盖传统不可成药或难成药靶点的特性。目前,人类基因编码的功能性蛋白超2万...

细胞与基因治疗行业深度报告:加速崛起的黄金赛道

体内治疗操作相对简单,但是对递送载体的要求更高,需要载体具有组织趋向性、稳定的表达能力和较低的免疫原性。2.细胞与基因治疗按产品可分为五种类型根据FDA对于细胞与基因治疗产品的分类,细胞与基因治疗也可分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、基因编辑系统和体外编辑细胞产品。质粒DNA:通过基因工程改造过的...

2024年重庆邮电大学考研考试大纲:生物信息学院

4.重组DNA技术简介基因工程的相关技术;基因工程主要的工具酶;基因克隆的质粒载体;重组DNA的基本步骤;基因工程的应用及其成果简介;遗传工程的风险和伦理学问题5.基因组学真核生物(包括:人类及植物等)基因组测序及其研究;人类遗传性疾病;癌基因与恶性肿瘤第5部分生物进化1.生命起源及演化化学进化;细胞形成...