硬纤维瘤治疗新药消息:Nirogacestat获NCCN指南一类推荐
美国国立综合癌症网络(NCCN)更新了软组织肉瘤指南,将γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat(Ogsiveo)列为硬纤维瘤患者的全身治疗选择,并将该药物列为首要选择的一类推荐药物。在2023年12月12日发布的软组织肉瘤指南3.2023版中,指南指出:"根据FDA批准,Nirogacestat已被列为侵袭性硬纤维瘤的全身治疗方案"。2023年11月27日,...
2024年优先审评,17款抗癌新药被纳入,来自辉瑞、默沙东、正大天晴...
2024年5月,FCN-159片的新适应症上市申请再次被CDE纳入优先审评,用于治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤。FCN-159为一款MEK1/2选择性抑制剂,可以抑制RAS通路异常引起的肿瘤增殖,拟开发主要用于治疗晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、树突状细胞和组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤等适应症。...
FDA快讯 | 首个硬纤维瘤全身治疗药物nirogacestat获批
2023年11月27日,美国食品药物监督管理局(FDA)批准nirogacestat用于需要全身治疗的成人进展性硬纤维瘤患者,这是第一个获FDA批准的硬纤维瘤治疗方案。该批准主要基于DeFi研究。硬纤维瘤简介硬纤维瘤,也称为侵袭性纤维瘤病,是一种局部浸润性、生长缓慢的罕见软组织肿瘤。硬纤维瘤由于无法转移,通常被认为是良性的,但...
全球首个!硬纤维瘤药物Nirogacestat获FDA批准上市
2023年11月27日,专注于严重罕见病和癌症的生物制药公司SpringWorksTherapeutics宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其口服γ分泌酶抑制剂OGSIVEO??(nirogacestat)用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。此前,FDA曾授予nirogacestat治疗硬纤维瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药称号。此外,SpringWorks预计将于2...
FDA批准首个用于治疗硬纤维瘤的药物Ogsiveo
Ogsiveo获得了优先审评,FDA的目标是在6个月内对申请采取行动,如果FDA确定该药物获得批准,与现有疗法相比,将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Ogsiveo还获得了上述适应症的FDA快速通道和突破性治疗指定,以及治疗硬纤维瘤(侵袭性纤维瘤病)的孤儿药认定。
盘点2023年:FDA批准的小分子药物
适应症:复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)Pirtobrutinib目前为礼来所有,是一款非共价BTK激酶抑制剂,用于治疗至少二线全身治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者(www.e993.com)2024年9月19日。在B细胞中,BTK信号导致B细胞增殖、运输、趋化性和粘附所必需的通路激活。Pirtobrutinib与BTK野生型和C481突变体结合,从而抑制BTK激酶活性。
复星医药子公司一款神经纤维瘤新药启动Ⅲ期临床
新京报讯(记者王鹿)7月20日,复星医药发布公告,控股子公司上海复星医药产业发展有限公司(复星医药产业)用于成人Ⅰ型神经纤维瘤治疗的FCN-159片Ⅲ期临床研究已在中国境内(不包括港澳台地区,下同)启动。截至2023年6月,复星医药针对该新药的累计研发投入约为3.58亿元(未经审计)。
身上出现咖啡牛奶斑,头痛难忍?1型神经纤维瘤患者出新药了
今年5月8日,国家药监局发布阿斯利康的新药司美替尼Koselugo(selumetinib)获批上市。本次获批适应症为用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者的治疗。这也是司美替尼胶囊在我国获批的第一项适应症,这种病可能导致良性肿瘤沿着身体的神经生长。此前,Koselugo已经在...
1型神经纤维瘤新药——司美替尼Koselugo
1型神经纤维瘤新药——司美替尼Koselugo司美替尼Koselugo用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。1型神经纤维瘤(NF1)是一种常染色体显性遗传性综合征,其特征在于皮肤,脑和身体其他部位的皮肤着色(色素沉着)和肿瘤沿着神经的...
重度斑秃、红斑狼疮……这些疑难病有了新药新疗法!
中国首个且目前唯一获批的I型神经纤维瘤病治疗药物,司美替尼MEK靶向抑制的创新机制可以帮助控制瘤体体积,延缓疾病进展,是I型神经纤维瘤病药物治疗从0到1的突破。CAR-T细胞免疫疗法:根治红斑狼疮5月4日,华中科技大学附属协和医院宣布:成功运用CAR-T细胞免疫疗法根治系统性红斑狼疮。CAR-T治疗是一种新型免疫治疗...