...| 对话潘登科教授:DPF基因编辑供体猪的培育及亚临床研究
在这一背景下,DPF基因编辑供体猪培育及亚临床研究具有重大的意义。基因编辑供体猪人除了为人类提供了源源不断的器官供体,还可以被用作人类疾病的模型,帮助理解疾病机制,测试新药物和治疗方法。通过基因编辑,研究人员可以改善供体猪的免疫相容性,降低人类接受移植时的排斥反应,提高移植成功率。而亚临床研究可以帮助科...
基因编辑婴儿实验:试验费用全免 跟踪婴儿到18岁
昨天,中国科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对基因编辑双胞胎女孩近日在中国健康诞生。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息一经公布引起巨大震动。疑似对该试验进行医学伦理审查的医院称申请书签名可能是伪造,深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示该项试验进行前并未向该部门报备。120...
中国首个:锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国...
锐正基因(苏州)有限公司(简称“锐正基因”)自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。ART001是中国首个进入人体临床试验(IIT)的基于非病毒载体的体内基因编辑药物,目前正在中国开展临床1期试验。此次美国...
中国首个进入人体临床研究(IIT)的锐正基因体内基因编辑新药ART001...
锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001,作为中国首个进入人体临床研究(IIT)的非病毒载体体内基因编辑药物,于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)批准开展临床试验。此次IND从申请到获批仅50余个工作日,无发补一次性通过。更加重要的是...
国家伦理指引禁止基因编辑用于人类生育 专访编撰者:在实验室研究...
涉及人类的基因编辑备受关注,《指引》分类规定,严禁在基础研究和临床前研究中把编辑后的生殖细胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育,目前不允许生殖系基因组编辑的临床研究。这几乎可以视为,目前尚不允许生殖系基因组编辑的人体研究。世界卫生组织人类基因组编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会成员、国家科技伦理委员会...
国内首款进入人体临床研究的体内基因编辑新药获批临床
7月19日,由锐正基因自主开发的针转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001正式获批临床(www.e993.com)2024年10月14日。据了解,ART001是中国第一个进入人体临床阶段的体内基因编辑创新药。锐正基因目前有三条管线正在重点推进中,分别是ART001、ART002以及ART009,ART001是目前进展最快的管线。今年6月在美国加利福尼亚圣地亚哥举办的国际生物大会...
世界首例!我国科学家重大突破:基因编辑猪肝脏移植人体初获成功...
近两年来多基因编辑猪的异种器官移植技术在美国取得重大进展,先后已有2例心脏和2例肾脏的猪到人的活体移植,值得高兴的是,目前还有1例肾脏移植患者健在,这给最终猪到人的异种器官移植发展带来了希望。然而,美国学者认为肝脏功能过于强大,包括代谢、免疫、造血、凝血等功能,猪到人的异种肝移植一直没有涉足。
全球首例!基因编辑猪肝脏移植人体初获成功 患者已能下地自由活动
全球首例猪心脏移植人体手术在美国完成。2022年,美国马里兰大学医学中心进行了世界上首例成功的猪心脏异体移植手术,该手术中使用的猪心脏来自基因编辑过的猪。手术两个月后该患者宣告死亡,或死于移植器官携带的猪病毒性病原体及排斥反应。该团队还在2023年完成了世界上第二例转基因猪心脏移植手术,患者在术后存活了近...
探索|中国完成全球首例人活体异种肝移植手术,基因编辑肝脏能否给...
猪器官移植到人体的手术在中国也接连传喜讯。今年3月,空军军医大学西京医院团队将一只六基因编辑猪的全肝,以辅助的方式移植到一位脑死亡人体内,这是人类历史上首次尝试在脑死亡的患者体内移植猪肝脏。5月,我国科学家团队在昆明成功完成了全球首例猪—人肝、肾联合异种移植到脑死亡患者体内的手术。
特别策划 | 基因编辑猪:科技点亮异种器官移植的未来
在内江市资中县医用基因编辑小型猪繁育基地,外围环境干净整洁。监控视频里,经过多级防控,身穿隔离服的工作人员在清理猪舍。异种器官移植手术的供体猪生产流程十分复杂,陈军介绍道:“整个生产流程的第一步是通过基因编辑技术和体细胞克隆技术培育人源化基因猪,先在猪成纤维细胞上敲除猪和人产生排异的基因,同时转入人类的...