基因编辑新款“瑞士军刀”问世,小巧又好用!
通过对指定的突变基因进行修复、对有害基因进行清除或对有益基因进行强化等,DNA的指令得到了修改,生物也从而获得了新的功能或表型。最流行的“分子剪刀”,也并非完美目前,最流行的基因编辑技术叫做CRISPR-Cas9,它就像是一把非常锋利的“分子剪刀”,可以快速、高效地对DNA进行编辑2。那么,CRISPR-Cas9为什么能...
《上帝的手术刀》关于基因编辑应用问题,必看书籍
似乎如果打破了基因编辑的潘多拉魔盒,在未来,每个人都是高智商的俊男美女,甚至能通过基因改造,让未出生的人天生更加适合某一项工作,甚至通过基因编辑,长出翅膀,获得飞行的权利。人们在城市和原野上空飞翔,蓝天白云是他们散布的花园,人类还像鱼一样潜游在海底,并且以千岁的寿命来享受这一切。停一停,让我们从科学的...
奋进之笔 教育强国|青年科研人员开辟基因编辑新赛道创设“中国造...
“由于发展起步相对较晚,技术专利被控制在欧美国家,我国在基因编辑工具的专利授权方面存在很多障碍。”为了解决这一问题,刘俊杰研究团队开发了一整套基因编辑工具的开发流程,与合作伙伴共同采集环境样品,从中筛选出不同的细菌和宏基因组,寻找具有基因编辑潜力的新系统,提高效能,优化基因编辑结构。通过综合运用生物化学、结...
肺癌疾病控制率达100%的TIL疗法;使关键指标下降超90%的基因编辑...
◇锐正基因(Accuredit)宣布其自主研发基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可,拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。ART001通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。2024年6月,锐正基因在美国圣...
CRISPR基因编辑:医学革命的新希望
通过一次简单的基因编辑,就能治愈遗传性疾病;设计出能够精准攻击癌细胞的免疫细胞;甚至可能延缓衰老过程,提高人类的寿命和生活质量。这些听起来可能像是科幻小说,但CRISPR技术正在将它们变为现实。然而,我们也必须谨记,强大的技术也意味着巨大的责任。我们必须确保CRISPR技术被用于造福人类,而不是带来灾难。这需要科学...
中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!
制备周期短,患者不需要长时间等待,只需要数周即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果;相较于其他基于crispr技术的β-地贫基因编辑疗法,正序生物cs-101注射液具有更好的有效性和安全性,采用的tbe技术不会造成dna双链断裂,有效避免了dna大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险,同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿...
全球发展进入快车道 2023年会成为基因编辑疗法元年?
但是目前基因编辑技术也面临许多争议和挑战。一方面,国际社会普遍认为基因编辑技术是具有前途和潜力的技术,在医疗、农业及环保领域都具有重要的应用前景。因此很多国家和国际组织都对基因编辑技术表示认可和支持。另一方面,一些国家和组织也对基因编辑技术的风险和道德问题提出了质疑和担忧。就风险而言,基因编辑技术带来的...
最长随访时间超5年,全球首款基因编辑疗法公布长期数据
Casgevy是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白。支持Casgevy在英国获批的临床试验显示,在针对SCD的试验中,29名参与试验时间足够长、有资格进行主要疗效中期分析的患者中,有28人在治疗12个...
科学家利用基因编辑纠正病人来源增殖肝细胞治疗遗传代谢性肝脏疾病
此外,基因编辑的增殖肝细胞移植可以高效整合、再殖小鼠肝脏,并成功治疗酪氨酸血症小鼠模型,证明了体外基因纠正的增殖肝细胞治疗的有效性。该研究建立了高效的肝脏遗传代谢性疾病病人来源肝细胞的体外培养和基因编辑技术,为人类肝脏遗传代谢性疾病的自体肝细胞治疗提供了概念上的验证。
世界首例基因编辑猪肝脏移入人体,异种移植的路还有多远?
一颗经过基因编辑的猪肝脏被植入人体。3月10日,中国科学院院士、西京医院肝胆外科教授窦科峰,西京医院肝胆外科主任陶开山带领的团队,成功将一只多基因编辑猪全肝以辅助方式,移植到一位脑死亡患者体内,实施了保留移植患者自身肝脏的辅助性肝移植,模拟了临床肝衰患者的替代支持治疗过程。