“化刀为笔”,这种新型基因编辑疗法有何魔力?| 专访正序生物CEO牟...
除了众所周知的CRISPR基因编辑疗法,当前一些新型的基因编辑技术也已崭露头角,并展示出了巨大的治疗潜力,基于CRISPR系统开发而来的碱基编辑技术就是其中之一。“如果把CRISPR/Cas9技术比作‘一把剪刀’,那么碱基编辑技术就是‘一支笔’。与CRISPR/Cas9必须要剪断DNA双链才能进行编辑不同,碱基编辑技术能在保证DNA双链完...
对话基因编辑前沿科技:为生命科学敲代码,引其向善
中国科学院遗传与发育生物学研究所基因组编辑中心主任高彩霞解释道,基因编辑涉及两个主要模块:第一个模块如同我们的GPS或搜索功能,能够在一段较长的基因序列中迅速定位到特定的基因位点。一旦定位准确,便会启动第二个模块,即编辑模块,进行精确的修改。这个过程类似于使用橡皮擦进行修改,然后使用铅笔进行书写。基因编辑...
百嘉医疗董事长何为无:前沿医疗技术应用于精准健康管理与长寿科技...
何为无指出:其实很多疾病在非常早期的时候我们都可以发现,并且可以根治,这就是现在精准医疗的一个核心理念。每个人活着都会有健康风险,但大部分人不会因为健康风险而去看医生,实际上得益于现在基因科技、影像科技等各种科技的进步,晚期癌症等风险完全可以在早期去发现和避免。ETP致和道康基金创始合伙人、百嘉医疗董事...
世界首例基因编辑猪肝脏移入人体,异种移植的路还有多远?
3月10日,中国科学院院士、西京医院肝胆外科教授窦科峰,西京医院肝胆外科主任陶开山带领的团队,成功将一只多基因编辑猪全肝以辅助方式,移植到一位脑死亡患者体内,实施了保留移植患者自身肝脏的辅助性肝移植,模拟了临床肝衰患者的替代支持治疗过程。手术当日,西京医院麻醉科、外科手术室、心血管外科等14个科室共同为手术...
基因编辑疗法商业化提速,未来打一针就能治愈心脏病?
Musunuru发现了一种调节低密度脂蛋白(LDL)胆固醇的基因,这激发了多种针对与该基因途径相关的蛋白质的药物的开发。此前,他在实验室开发了使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术修改肝脏基因的流程。他希望能够实现“打一针永久降低胆固醇水平,预防心脏病”的治疗目标。目前Musunuru的实验性基因编辑降胆固醇疗法...
医药早参 | 全球首例基因编辑猪肾植入人体
NO.1全球首例基因编辑猪肾植入人体哈佛医学院在肾脏移植史上取得一项重大突破,研究人员首次将来自基因编辑猪的肾脏移植到一位生命垂危的患者体内,并成功地在患者体内维持正常功能(www.e993.com)2024年10月15日。点评:全球肾脏移植的需求巨大。据估计,仅在美国就有3600万人患有慢性肾病,其中约80万人患有终末期肾衰竭,这些终末期肾病患者要么需要换...
真的来了!慢乙肝基因编辑疗法PBGENE-HBV已做好临床试验准备
PrecisionBioSciences公司成立于2006年,是一家先进的基因编辑公司,利用其新型专有ARCUS??平台开发体内基因编辑疗法,用于复杂的基因编辑,包括基因插入、切除和移除。PrecisionBioSciences总裁兼首席执行官MichaelAmoroso表示,迄今为止收到的监管反馈意见将为我们的临床战略提供依据和支持,并为领先的基因编辑...
李洪军/顾臻/何恺鑫团队利用冷冻休克肿瘤细胞递送CRISPR-Cas9...
2024年3月29日,浙江大学药学院李洪军、顾臻、何恺鑫等人在ScienceAdvances期刊发表了题为:Cryo-shockedtumorcellsdeliverCRISPR-Cas9forlungcancerregressionbysyntheticlethality的研究论文。该研究开发了一种高效地向肺部递送CRISPR-Cas9基因编辑系统的细胞递送载体。
重磅|美国FDA批准首个基因编辑疗法,定价220万美元
尽管这种基因编辑治疗只需进行一次,但整个准备过程需要耗费数月时间。具体来看,患者的血液干细胞首先需要被提取和分离,并送往Vertex实验室进行基因改造。但基因编辑好之后,患者需要接受几天的化疗,以清除旧细胞并为新细胞腾出空间。新细胞被注入后,接受者需要在医院度过数周的时间进行康复。Vertex公司CEOReshma...
“大师兄”“二师弟”再合体 西京医院多基因编辑猪-猴多器官多...
实施多基因编辑猪-猴原位心脏移植手术。(李扬摄)针对不同专科不同术式,西京医院麻醉科主任董海龙教授陈敏等快速实施个体化麻醉,精准调控生理指标为专科手术保驾护航。(李思哲摄)西京医院眼科主任周健主任、主治医师何艳茹等将多基因编辑猪供体角膜移植给受体猴。(韩新锋摄)...