单碱基编辑器比“基因剪刀”还好用
近日,中国农业科学院深圳农业基因组研究所动物表观基因组学创新团队运用人工智能挖掘出一种新型蛋白——胞嘧啶脱氨酶,开发出高效、无序列偏好的胞嘧啶碱基编辑工具。相关研究成果日前发表在《自然·生物医学工程》杂志上。“团队利用人工智能蛋白结构预测工具和结构聚类方法来挖掘和筛选新的胞嘧啶脱氨酶,并提供了高效...
国际最新研究:一种新的基因编辑技术或比现有技术更有优势
这一种新的基因编辑技术或比现有技术更有优势,比如,有望比现有技术进行更精准有效的大规模基因组编辑,以及能介导重组而不是造成需要修复的断裂。据论文介绍,用于重排基因组中长DNA序列的可编程系统或成为基因组设计领域的一个有用工具,而大规模基因组重排通常由重组酶(催化DNA断裂和重组)或转座酶(将DNA片段从一...
张然/李宁团队证实超小型TnpB系统可实现高效体内基因编辑
总的来说,该研究证实了ISDra2-TnpB作为在体外和体内实现高效位点修饰的小型基因编辑工具的潜力。该研究还成功构建了一种新型截短的超小型ISDra2-TnpB编辑器,尺寸仅379个氨基酸,在哺乳动物细胞和小鼠中表现出高效的基因组编辑能力。这种极其紧凑的非Cas核酸酶TnpB和截短的超小型ISDra2-TnpB代表了一种有前途的多功...
AI可以改写人类基因组吗?首次由AI从头设计的基因编辑器成功编辑...
Profluence展示了通过AI从头开始设计的可定制基因编辑器,对人类基因组的首次成功精确编辑。该技术基于驱动ChatGPT的相同方法。正如ChatGPT通过分析维基百科文章、书籍和聊天记录来学习生成语言一样,Profluent的技术在分析大量生物数据,包括科学家已经用来编辑人类DNA的微观机制,然后创建了新的基因编辑器。
...能产生人类胰岛素转基因奶牛,糖尿病患者有望用上【附基因编辑...
根据《基因编辑治疗原发性免疫缺陷病》(刘珊,2021),基因编辑是一种通过删除、插入或替换基因组的某个片段或特定碱基使基因组发生特定变化的分子技术,目前广泛用于生物学研究中。从产业链整体环节来看,不同于其他行业,基因编辑行业上游通常不是企业,而是科研机构、高等院校等研究团队,这些研究团队将专利授权给中游的生...
美国企业拟开发新一代基因编辑工具
作为医学技术发展的典型成果之一,基因编辑承载厚望,它通过修饰生物体基因组的特定目标,高效而精准的实现基因插入、缺失或替换,从而改变其遗传信息和表现型特征(www.e993.com)2024年10月15日。2024年1月,美国食品药品监督管理局(FDA)发布了长达19页的基因组编辑指南文件,明确了FDA对使用加速批准通道、支持基因组编辑疗法开发的立场。FDA的指南中写道...
潮声丨基因编辑疗法加速上市,医疗新时代来了?
基因编辑疗法,如何实现“一疗永愈”?它的加速上市,会是患者福音,还是就此打开“潘多拉魔盒”?基因编辑。图源视觉中国“天使手术刀”,走向临床“令人惊叹!!!”Casgevy疗法获批上市的消息传出后,“基因组编辑”一词的创造者乌尔诺夫博士,用了11个感叹号表达兴奋心情。不少科学家、企业家也在社交媒体上...
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法,为下一代技术奠定基础
基因编辑是一种新兴的、能够比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术。FDA新闻稿称,Casgevy是FDA批准的第一种新型基因组编辑疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。3周前,当地时间11月16日,英国药品和医疗保健产品监管局(MHRA)宣布授权Casgevy有条件上市,用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地...
基因编辑疗法,能否实现“一疗永愈”
“既要有效,又要安全,确实是基因编辑技术从实验室走向临床应用的难点。”李宏福认为,技术虽然发展很快,但仍存在脱靶效应、免疫反应、编辑效率、长期影响健康等问题,还需进一步优化。比如,Casgevy疗法在基因编辑过程中有可能“脱靶”,对预期靶点之外的基因片段进行切割,引发严重后果。
美国FDA下个月获批准!基因编辑疗法会彻底改变医药业吗?
随着基因编辑技术在人体研究中取得进展,这些监管部门的批准可能只是一个开始。诺贝尔化学奖得主JenniferDoudna在采访中表示:这项批准是医学界的一个转折点,它将真正显示了基因组编辑如何被用作一种一劳永逸的疾病治疗方法。但是这一新生领域应用还面临着许多障碍,比如各种安全因素和“百万美元”级别的高昂费用。