首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

渤健生物表示，SOD1-ALS是一种具有致死性，且超罕见的ALS。目前，已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%，患者迫切需要针对明确靶点的精准治疗药物。托夫生注射液是中国首个获批的用于治疗SOD1-ALS成年患者的疾病修正药物，极大地填补了未满足需求，标志着我国正式迈入ALS对因治疗的新时代。渐冻症药物研发难度大...

破局罕见病治疗困境,基因治疗引领医学革新

通过基因替代、基因编辑及基因修饰干细胞治疗等创新策略,促使人体基因正常表达,以达到治疗效果。近日,锦篮基因联合创始人、总经理董小岩博士向环球网记者介绍,公司针对脊髓性肌萎缩症(SMA)、二型糖原贮积症(蓬佩/庞贝病)和脂蛋白酯酶缺乏症这三种基因治疗药物均已进入注册临床阶段,其中有3个适应症进入2期临床阶段,2...

从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液在我国获批上市,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”),也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。除了托夫生注射液,此前我国获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉。“这两种药物都仅局限于渐冻症生理机制的某一个...

历史洪流中,小分子在各类药物发现中的应用

稳定cGMP的PDE5抑制剂(西地那非、伐地那非和他达拉非)也可以解决基本的NO-sGC-cGMP问题,这些药物最初是作为治疗勃起功能障碍的有效口服药物引入的。2018年:Vitrakvi维特拉克(Larotrectinib)是第一种与肿瘤类型无关的小分子抗癌药物,代表了精确肿瘤学的一个新里程碑(图3)。这种选择性TRK激酶抑制剂首先由Array...

Cytiva重磅发布细胞与基因治疗新品与技术,加速中国创新药物的上市...

近日,浦东跨国企业Cytiva(思拓凡)举办“基因药物创新发布会”,重磅推出Sefia细胞治疗生产平台和ELEVECTA稳转细胞系两款新品,助力中国基因药物研发与生产企业提升安全与效率,加速创新疗法的可及。目前,在中国获批上市的5款CAR-T疗法均得到了Cytiva的支持。记者了解到,Cytiva最新发布的两款重磅新品,覆盖细胞治疗产品生产...

朗信生物完成B+轮融资,致力于基因治疗创新药物研发制造

6月11日,基因治疗创新药企朗信生物宣布完成B+轮融资,本轮融资由上海生物医药基金领投,联和投资等股东跟投(www.e993.com)2024年11月22日。朗信生物成立于2020年,致力于基因治疗创新药物研发制造,本次融资将进一步加速朗信生物在基因治疗创新药物领域的研发和产业化进程。公司以眼部疾病产品作为基因治疗突破点,构建安全、精准的基因替代和基因编辑...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊...

康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《NatureCommunications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“Anadeno-associatedvirusvariantenablingefficientocular-directedgenedeliveryacrossspecies”的研究论文,报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的...

华邦健康:普瑞金主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,目前公司...

公司回答表示,投资者您好,普瑞金和谱新生物均为公司参股企业。普瑞金主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,目前公司通过直接和间接方式合计持有其13.19%股权;谱新生物主要从事细胞与基因治疗药物CDMO业务,目前公司持有其8.99%股权。如未来公司有进一步增持计划,公司将严格按照相关要求及时履行信息披露义务,谢谢!

聚焦基因治疗技术与药物研发,来看他们怎么说

基因治疗为众多难治性或者遗传性疾病提供了新的治愈希望,随着技术不断进步和市场需求的持续增长,基因治疗已经从理论研究走向临床实践,从实验室走向产业化,成为全球生物医药领域一大热点。近日,由上海市生物医药科技发展中心主办、作为2024上海国际生物技术与医药研讨会系列活动之一的“基因治疗技术与药物研发”论坛召开。本...