被称为世界五大绝症之一的渐冻症,为何面临“三难困境”?|身体的信号

牛琦表示：“渐冻症的病理机制非常复杂，全球尚未厘清渐冻症的致病机理，这就导致了渐冻症面临‘三大难题’：一是诊断难，由于病理机制不明确，因此渐冻症诊断主要依靠排他性诊断，我们要想办法排除掉一切与渐冻症类似的疾病之后，才能诊断渐冻症；二是治疗难，囿于渐冻症病理机制无法明确，因此尚无有效治疗手段；三是用...

爆卖27亿后沉寂:渐冻症新药的市场奇迹与退市现实

渐冻症与阿尔茨海默症一样，至今发病机制尚不明确。科学家普遍认为其病因是基因与环境共同作用的结果，还有专家曾试图用氨基酸毒性学说、人体免疫学说、神经微丝的新陈代谢异常学说等来解释渐冻症的发病原理，但均无统一定论。总而言之，这是一种致病机制十分复杂，没有明确靶点的疾病，这也导致ALS新药的研发失败率高，...

和“渐冻人”一起去“破冰”|世界渐冻人日

“究其原因,渐冻症患者异质性过高,仅有5%～10%可能由基因突变引起,剩余可能由多种原因叠加所致。这使药物有效性评价面临更严峻的挑战,药物研发始终难有突破性进展。”文欣玫说。渐冻症发病率低,科研机构所掌握的临床数据有限,也是药物研发的瓶颈之一。蔡磊于2019年创建渐愈互助之家平台,为的就是推动临床数据的积累。

蔡磊:死磕渐冻症,直到打光最后一颗子弹

更何况,渐冻症的致病机理尚不清晰,“子弹”打向哪里呢?蔡磊不打算按传统的方式制药。他要做的更像是一个平台,链接到患者、药企、科学家,推动更多突破性的渐冻症药物研发。蔡磊没有任何医学背景,生病后从零开始自学医学医药知识。过去200年,关于渐冻症只有约3万篇医学论文,他带着团队一个星期就读完了,没有答案...

蔡磊再闯“生死关”,渐冻回暖之路的新一步

华大生命科学研究院细胞组学领域的领军人物刘龙奇坚信,渐冻症的发病机理仍是一个待解的谜团,且每位患者之间的差异性巨大,这促使我们运用更为尖端的技术手段,深入探寻潜在的共同治疗靶点。时空组学,这一融合了空间转录组学和时间维度的前沿技术,正以其独特的视角,在生命科学和生物医学领域掀起一场革命。它不仅能够精确...

爆卖27亿后沉寂:渐冻症新药的市场奇迹与退市现实-钛媒体官方网站

渐冻症与阿尔茨海默症一样,至今发病机制尚不明确(www.e993.com)2024年11月9日。科学家普遍认为其病因是基因与环境共同作用的结果,还有专家曾试图用氨基酸毒性学说、人体免疫学说、神经微丝的新陈代谢异常学说等来解释渐冻症的发病原理,但均无统一定论。总而言之,这是一种致病机制十分复杂,没有明确靶点的疾病,这也导致ALS新药的研发失败率高,治疗...

爆卖27亿的渐冻症新药:从市场奇迹到退市

渐冻症与阿尔茨海默症一样,至今发病机制尚不明确。科学家普遍认为其病因是基因与环境共同作用的结果,还有专家曾试图用氨基酸毒性学说、人体免疫学说、神经微丝的新陈代谢异常学说等来解释渐冻症的发病原理,但均无统一定论。总而言之,这是一种致病机制十分复杂,没有明确靶点的疾病,这也导致ALS新药的研发失败率高,治疗...

蔡磊舌头和下嘴唇已萎缩,称「要在倒下之前干掉渐冻症」

01蔡磊,一位渐冻症患者,坚定地表示要在倒下之前干掉渐冻症,尽管他的舌头和下嘴唇已萎缩。02渐冻症是一种进展迅速的疾病,大部分患者的平均生存期仅3-5年,90%的患者在发病5年内死亡。03目前,全球获FDA批准用于治疗ALS的药物仅有四款,其中勃健开发的Tofersen于2023年上市,适用于SOD1基因变异的渐冻症患者。

杰出科学家尹烨给我们的启示:只要心够黑,绝症患者也是“靶点”

标题翻译过来是渐冻症(ALS)分子病理的时空动态,就是利用单细胞空间转录组学研究ALS的致病机理。连摘要都写得很直白:“我们用单细胞空间转录组学研究XXX”华大5年前发明了空间组学?人家5年前已经用这个研究渐冻症了,好不好?至于尹烨宣称的奠基性大发现,找到渐冻症患者病变的肌肉组织里有炎症因子,特别提到IL-17B...

博鳌第一现场丨关注罕见病 博鳌论坛年会嘉宾为“蔡磊”发声

刚才有嘉宾讲到了基因表型,这些结果需进一步研究,才能更好地早期对其进行理解。目前,渐冻症的治疗方法无法治愈,接下来的挑战是医保支付系统是否支持,如果不投资就永远不会有进展,也永远无法了解其致病机理,需要有体系促进药物研发上市并提供给患者,看它的效力如何。