新冠浪潮退去,mRNA技术如何破茧成蝶
第一,利用化学修饰的核苷来取代天然的核苷(特别是尿苷)来对mRNA序列的优化,显著降低mRNA被先天免疫系统识别的可能,提高蛋白的表达水平。第二,基于RNA病毒的自我扩增机制,可以在细胞质中诱导自我扩增mRNA(samRNAs)序列的复制,从而降低给药的频率。第三,使用环形RNA(circRNA)代替线形RNA,提高mRNA的纯度。第四,优化载体...
mRNA技术获得最新届诺奖!市场前景如何?
简而言之,卡塔林·卡里科发现tRNA拥有大量的修饰核苷——假尿嘧啶核苷。而将假尿嘧啶核苷引入mRNA,最终成功解决了免疫原性过强这个难题。核苷修饰技术得到验证,并于2005年被发表在《免疫》杂志上,通过将尿苷替换成假尿苷,不仅能够有效降低免疫原性,而且还能增强mRNA的翻译效率。另一大难题就是mRNA本身性质脆弱,极易...
医药生物技术 | mRNA疫苗先驱,“抗新冠功臣”拿下诺奖实至名归...
受限于这两个难点,mRNA技术在相当长的时间里都被视为是一种“边缘技术”。经过多年不懈努力,卡塔林·卡里科发现了一种基于mRNA修饰的技术。她在研究中发现,转运RNA(tRNA)拥有大量的修饰核苷——假尿嘧啶核苷。她将假尿嘧啶核苷引入mRNA(即用假尿苷替换尿苷),解决了免疫原性过强这个难题。该成果于2005年发表在国际...
张文宏:mRNA疫苗技术落地是人类文明史上的又一次“盗火”
mRNA疫苗的原理是是将编码疾病特异性抗原的mRNA引入体内,利用宿主细胞的蛋白质合成机制产生抗原,从而触发免疫应答,从而达到预防疾病作用。如果将人体比作一台机器,那么数百万种微小的蛋白质便是维持机器运行的零部件,而mRNA则是制造零部件的总指挥也就是说mRNA序列注射到人体后,跳过体外合成蛋白质的过程,直接在人体细胞...
获得诺奖后,mRNA技术的下一程:广阔前景与未来趋势
对于mRNA疫苗和mRNA疗法来说,最关键的进展或许就是发现对核苷的化学修饰可以显著降低mRNA的免疫原性、增加蛋白质表达水平。这也是迄今为止mRNA领域专利索赔的核心。除了对mRNA进行化学修饰以外,对mRNA序列进行密码子优化,也有望开发出有效的、无需化学修饰的治疗性mRNA。
CGT产业何去何从?8月底,北京!九大论坛将直面产业创新与监管挑战
细胞基因治疗(CGT)技术在全球的迅猛发展正成就越来越多的先进疗法上市,同时,CGT技术也在大健康领域有着越来越广泛的应用,成为推动健康产业未来发展的重要引擎(www.e993.com)2024年9月24日。无论是各地政府对于创新支持的领域还是投资界偏爱的赛道,CGT依然排在医药创新行业的前列。然而,“繁荣”的背后,诸如产品同质化,审评审批与行业监管压力,...
mRNA药物修饰及其递送系统研究进展
本文综述了mRNA药物的技术发展,讨论了提高mRNA稳定性和翻译效率的方法及设计原理,阐述了具有产业转换潜力的mRNA递送系统的设计要求及其在疾病治疗中的应用,并展望了mRNA药物未来可能的研究方向,以满足个性化精准医疗的需求。修饰核苷酸降低信使RNA免疫原性...
诺奖背后:新冠中大放异彩的mRNA疫苗,与它的“免疫治疗”未来
研究发现,体外产生的mRNA缺乏修饰,导致炎症反应的发生。尿苷修饰是最有效的修饰方法,能够避免免疫识别受体对mRNA的响应,并降低副作用,结合碱基修饰还能增加抗体蛋白质的产生。这一套“伪装法”扫除了mRNA技术临床应用道路上的关键障碍。在发表论文的同时,两位科学家申请了相关专利。
中国科学家解读mRNA技术获诺奖:一场科学接力,他们突破成药性关键...
mRNA有两大技术支撑,一个是此次获奖的核苷碱基修饰技术,在此之前,科学家都使用原始mRNA,会引发炎症反应,制约了mRNA的成药性。另一个支撑性技术是递送系统,mRNA本身很脆弱,如果没有“保护”它的东西,它很容易降解。加拿大不列颠哥伦比亚大学的PieterCullis发明了脂质纳米粒(LNP),解决了这个问题。我们原先认为这两项...
年营收数千亿元,mRNA厚积薄发(上)丨贝研报 06
核心技术根据中心法则,理论上来说mRNA有通过核糖体表达为任意一种蛋白质的潜能,因此具有广泛的应用领域,且mRNA的生产成本与重组蛋白药物相比更低。然而,mRNA技术仍存在待解决的痛点:如本身的免疫原性、稳定性、递送系统、体内表达蛋白质的效率以及最终的规模化生产,因此关键研发技术的革新,比如序列设计、LNP递送系统...