CRISPR基因编辑:医学革命的新希望
这就是CRISPR进行基因编辑的基本原理。CRISPR能治疗哪些疾病?CRISPR技术的出现,为许多曾经被认为无法治愈的遗传疾病带来了希望。让我们来看看几个具体的例子:镰状细胞贫血:小明今年8岁,从小就患有镰状细胞贫血。这是一种遗传性血液疾病,导致他的红细胞呈新月形,容易堵塞血管,引起剧烈疼痛。小明经常因为疼痛而无法正...
植物基因编辑核心技术
基因编辑(geneediting)是当前生命科学领域的颠覆性生物技术,可以高效、精准地对生物体目标基因进行定点修饰,实现对目标基因的敲除、碱基替换、删除和插入等精准操控。基因编辑工具的出现及应用为生物育种提供了一种从基因层面进行改造的可能,尤其Cas蛋白的发现及应用为人们提供了一把锋利的“剪刀”,其中,CRISPR/Cas9技术...
世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病
2017年,邓宏魁课题组建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系。利用这种比传统的基因编辑组技术更易用、成本更低的技术,他们完成了人成体造血干细胞上CCR5基因的敲除。除了精准的“剪刀”之外,课题组还有“额外技能包”:通过缩短Cas9在细胞内的持续时间、引入配对gRNA等策略,他们实现了极低的脱靶效率...
Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病...
基因编辑技术的进步使转基因在人类原代细胞中的精确整合成为可能,扩大了实验和临床细胞治疗的范围。通过CRISPR-Cas9靶向CAR-T细胞治疗淋巴瘤已被证明具有很高的安全性和有效性。然而,确定一种有效的方法靶向大的DNAcargo到肝细胞仍然是难以捉摸的。使用同源定向修复(HDR)模板编辑肝细胞的尝试导致低靶向性(<1%)和高毒...
讲座预告 |基因编辑脱靶检测技术介绍
Cas9编辑系统CRISPR/Cas系统可以识别出外源DNA,并将它们切断,沉默外源基因的表达。正是由于这种精确的靶向功能,CRISPR/Cas系统已被开发成一种高效的基因组编辑工具。其中最常见是CRISPR/Cas9基因编辑技术。1.组成部分:Cas9核酸酶和向导RNA(guideRNA,gRNA)。gRNA通过与目标DNA序列互补配对,引导Cas9核酸酶...
基因编辑细分技术分析 CRISPR/Cas9应用潜力巨大【组图】
本文核心数据:基因编辑细分技术对比;ZFN技术原理;TALEN技术原理;CRISPR/Cas9技术原理;基因编辑细分技术总结基因编辑细分技术对比较为常用的基因编辑技术主要为ZFN技术、TALEN技术以及CRISPR/Cas9技术,依此为第一代、第二代、第三代基因编辑技术(www.e993.com)2024年10月15日。从操作应用方面,识别精度、识别效率、剪切效率逐渐提升,成本逐渐下降,商业化...
中国学者发布首个通用CAR-T治疗风湿免疫疾病成果
《自然》官网。官网截图该研究由徐沪济教授团队领衔,华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作,使用邦耀生物研发的通用型CAR-T产品,该产品利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造,开发出的新一代异体通用型CAR-T疗法。该研究有望扩大CAR-T治疗细胞的...
CRISPR技术:剪切拼接基因序列的“魔法剪刀”
CRISPR/Cas9技术作为一种基因编辑手段,具有巨大潜力,可以精准地编辑生物基因组。其原理基于细菌的天然免疫系统,通过指导蛋白(Cas)和RNA的配合来精确修饰DNA序列。这种技术不仅在基础科学研究中广泛应用,还在医疗、农业和生物生产等领域展现出巨大应用前景。CRISPR/Cas9技术在医学和农业领域的应用前景如何?它能否真正实现治疗...
喜报喜报!全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法获批
CASGEVY??疗法的治疗步骤如下:1)从健康供体中获取CD34+造血干细胞和hHSPC;2)电穿孔导入红细胞特异性靶向BCL11A增强子的CRISPR/Cas9基因编辑系统;3)清髓后输入患者体内(图4)。图4CASGEVY??工作原理(源自CRISPRTherapeutics)。CASGEVY??疗法的疗效针对CD34+HSPC基因组的编辑过程仅在离体状态中短暂进行...
全球首款CRISPR基因编辑疗法获批,这种“基因剪刀“技术是如何诞生...
她们的科学发现——CRISPR-Cas9基因编辑技术的确很了不起。这把“基因剪刀”让科学家们能够以前所未有的效率和精度修改任何生物体中的遗传密码(即DNA),为生物学、农业和医学等领域的突破带来了更多的可能性。尤其是在医学领域,基因编辑技术能够精确地“修正”错误的DNA,从而治疗遗传性疾病和其它疾病。