植物基因编辑核心技术
基因编辑(geneediting)是当前生命科学领域的颠覆性生物技术,可以高效、精准地对生物体目标基因进行定点修饰,实现对目标基因的敲除、碱基替换、删除和插入等精准操控。基因编辑工具的出现及应用为生物育种提供了一种从基因层面进行改造的可能,尤其Cas蛋白的发现及应用为人们提供了一把锋利的“剪刀”,其中,CRISPR/Cas9技术...
获得诺贝尔奖的基因编辑技术首次获批,可治疗地中海贫血
11月16日,生物技术公司Vertex和基因编辑公司CRISPR共同宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exa-cel(商品名:Casgevy)获英国药品和保健产品监管机构(MHRA)有条件批准上市,用于治疗12岁及以上的镰状细胞病伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,和无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血症。
喜报喜报!全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法获批
CASGEVY??疗法简介CASGEVY??是一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,旨在利用CRISPR/Cas9在体外通过电穿孔方式编辑患者自身的造血干细胞CD34+和祖细胞(hHSPC),使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),HbF是可以携带氧气的血红蛋白,在出生时自然存在。具体原理为,BCL11A基因通常会抑制一种只有胎儿才会产生的...
基因编辑细分技术分析 CRISPR/Cas9应用潜力巨大【组图】
本文核心数据:基因编辑细分技术对比;ZFN技术原理;TALEN技术原理;CRISPR/Cas9技术原理;基因编辑细分技术总结基因编辑细分技术对比较为常用的基因编辑技术主要为ZFN技术、TALEN技术以及CRISPR/Cas9技术,依此为第一代、第二代、第三代基因编辑技术。从操作应用方面,识别精度、识别效率、剪切效率逐渐提升,成本逐渐下降,商业化...
《自然》:CRISPR里程碑突破后,基因编辑疗法将进入2.0时代
碱基编辑器是基于CRISPR/Cas9发展的新一代基因组编辑技术,碱基编辑可以实现基因组中A-to-G和C-to-T此类碱基之间的转变,与“基因剪刀”不同的是,碱基编辑不会切断DNA双链,可能降低引入潜在突变的风险。据报道,碱基编辑疗法已被用于早期临床试验,包括治疗高胆固醇和T细胞白血病。美股上市公司VerveTherapeutics正...
躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收...
专利的核心争议在于,CVC团队率先解析了CRISPR-Cas9基因编辑的工作原理,但她们最初的论文并未提及CRISPR-Cas9可用于真核细胞,而真核细胞才是开发人类药物的关键(www.e993.com)2024年10月15日。2022年2月,美国专利商标局确定Broad研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9技术编辑人类细胞并用于制造药物的团队,因此拥有在真核细胞中使用CRISPR-Cas9基因编辑...
诺奖团队重磅Cell论文,找到改进基因编辑的通用策略
2012年8月17日,JenniferDoudna和EmmanulleCharpentier合作,在Science杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文,成功解析了CRISPR基因编辑的工作原理。仅仅8年后,她们二人获得了2020年度诺贝尔化学奖。而最近,JenniferDoudna团队在CRISPR基因编辑领域再获新突破,找到了一种改进CRISPR-Cas9基因编辑活性的通用方法。
历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物...
直到2012年CRISPR-Cas9基因编辑技术的出现。治疗原理及临床试验结果BCL11A是一种转录因子,可抑制红系细胞中的γ-珠蛋白和胎儿血红蛋白表达。因此,靶向抑制BCL11A在理论上可以重新激活γ-珠蛋白表达,从而治疗地中海贫血症和镰状细胞病。2019年7月,镰状细胞病(SCD)患者VictoriaGray成为第一个接受Casgevy疗法的...
CRISPR技术:剪切拼接基因序列的“魔法剪刀”
CRISPR/Cas9技术作为一种基因编辑手段,具有巨大潜力,可以精准地编辑生物基因组。其原理基于细菌的天然免疫系统,通过指导蛋白(Cas)和RNA的配合来精确修饰DNA序列。这种技术不仅在基础科学研究中广泛应用,还在医疗、农业和生物生产等领域展现出巨大应用前景。CRISPR/Cas9技术在医学和农业领域的应用前景如何?它能否真正实现治疗...
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
众所周知,CRISPR-Cas9基因编辑能够精准地对DNA双链进行切割,导致DNA双链断裂,基于这一原理,我们可以通过CRISPR-Cas9对已经整合到人体染色体中的HIV病毒基因组进行切割。但是,如果只切割一个位点,那么它们很容易进行修复,而且容易导致被切割位点附近发生基因变异。该疗法则使用了多次切割,以彻底打碎HIV病毒基因组,从而实...