眼科蓝海,聚焦基因治疗,专访星明优健执行总裁吴凯博士

做真正的创新药,包括基因细胞治疗类药物,这么多年的大数据显示,一直是遵循“三个10”定律,即10年时间,10亿美金,10%成功率。如何把小概率事件的成功性提高,靶点和管线的选择,适应症的选择,团队和文化的建设,融资情况,对外BD等等,这些不是加法,而是乘法。每一个环节,环环相扣,是一个个百分比相乘起来,组成了最终B...

大医生|舒易来:打开耳聋基因治疗之门

在回国后的10年研发中，舒易来团队基于临床需求，尝试过10多个耳聋基因，利用不同的基因治疗策略，包括基因置换、基因编辑等，在多个动物模型上已见疗效。针对OTOF基因突变，团队采用基因置换策略，这是第一个进入人体临床试验的耳聋基因。基因置换的方法适应证广，可以适应所有的OTOF基因引起的耳聋患者。研究面临过两大挑...

山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院)基因治疗遗传性耳聋临床...

????山东省第二人民医院副院长、听觉植入科首席专家徐磊说:“我们科室每年接诊的耳聋患者大约是三千例左右。这其中大约有一半的患者是需要进行人工耳蜗植入的。在这大概一千五百例患者中OTOF基因所导致的听神经病大约能占到接近五十例”。????目前,临床上对于遗传性耳聋主要采用植入人工耳蜗、佩戴助听器等治疗方...

...助听,重回有声世界!江苏这个团队全球率先开展先天性耳聋基因治疗

据悉，全球每年约有2600万的先天性耳聋患者，严重影响儿童言语发育甚至智力发育。大约60%先天性耳聋患者由遗传因素引起，临床上尚无任何治疗药物。目前已鉴定出的致聋基因超200个，OTOF（编码耳畸蛋白）是其中较常见的一个，占听神经患者致病基因的40%左右。据统计，全国每年大概有1000个左右OTOF基因突变的孩子出生。...

基因治疗如何点燃“未来”

自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基因治疗一直是最被人们畅想的医学方向。一切似乎都预示着基因治疗的时代真要来了。然而单价百万美元以上几乎是基因治疗的标配。基因治疗为什么这么贵？高昂的定价不能简单归于企业唯利是图，基因治疗的成本确实极高。据张江细胞基因产业园副总经理王聪介绍，每一个患者的基因治疗...

保险科普 | 人死后,定期寿险就能赔钱给家人?不一定

2、这笔钱大概要多少,要保到什么时候?可以以覆盖家庭债务、5~10年的日常开销以及未来规划为准,比如:家中房贷150万;家庭开销每年大概10万,预留5年就是50万;父母无工作,每年开销5万左右,可以多留一些,比如20年,也就是100万(www.e993.com)2024年11月16日。

世界血友病日|从无药可治到基因治疗,血友病治疗被“看见”

而大病保险的起付线是2300元,当医疗费达5-10万元时,报销比例可达60%。再加上药企援助,去年我的医疗费用大概40万左右,自己基本没花太多钱。”认识血友病在从事相关领域工作几十年的王学锋看来,血友病治疗最大的变化就是供给多了,花费少了。“很多年前我们患者都需要自费,即便有药可用,高昂的费用也让他们望而...

二甲双胍、干细胞、换血、基因治疗,你想象中的抗衰老临床都在这里

由于有关部门对基因疗法的实验管理相当严格,即使自愿当小白鼠,也只能去管理更松散的哥伦比亚进行临床。忘了说,试验目前还在招募中,每位受试者的参与费用是100万美元(为什么这么贵请看相关文章)。连当小白鼠也得有钱,可以预见,即使试验大获成果,基因疗法的价格也不会低到哪里去……不管怎么说,希望这项实验能交出满...

基因治疗:未来5-10年有望治愈人类的多种疑难杂

基因治疗的一大热门领域是遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有1万种疾病由单个基因的突变引起,其中多数属于遗传病。而一直以来,95%以上的遗传病都没有有效的治疗手段,更不要说根治。目前,科学家已针对血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血等多种遗传病开展临床前研究。

基因治疗何时普及:有望治愈多种疑难杂症,加速迈向临床应用

基因治疗的一大热门领域是遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有1万种疾病由单个基因的突变引起,其中多数属于遗传病。而一直以来,95%以上的遗传病都没有有效的治疗手段,更不要说根治。目前,科学家已针对血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血等多种遗传病开展临床前研究。