FUS基因型渐冻症药物迎来新进展:蔡磊与李龙承的再次突破

蔡磊-中美瑞康渐冻症药物开发联合实验室签约合影李龙承感谢蔡磊的支持联合实验室部分场景2024年5月,蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在中国获批临床,成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。随后,李龙承博士赴医院看望住院的蔡磊并沟通扩大招募,帮助更多渐冻症患者。同年8月,SOD1患者的I期临床试验...

10月多款新药获批上市 新希望涌现

10月,多款新药获得国家药品监督管理局批准上市,为患者带来新的治疗选择和希望。其中包括一款治疗淋巴瘤的抗肿瘤药物、治疗血脂异常和慢性乙肝等常见疾病的药物,以及针对渐冻症和中性粒细胞胞质抗体相关血管炎的罕见病药物。匹妥布替尼片获批用于既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患...

全球首个渐冻症治疗药物上市:只适用于2%患者

快科技10月20日消息，据媒体报道，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。10月17日，京东集团前副总裁蔡磊先生的团队表达了深切的感激之情，对国家的快速审批引进及药企的不懈努力表示高度认可。然而，他们也坦...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液在我国获批上市，该药用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，俗称“渐冻症”），也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。渐冻症，是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，具体累及上/下运动神经元及其支配...

一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

值得关注的是,该药物通过免临床途径在国内获批,且在海外的售价为14230美元/剂(约合10.08万元人民币/剂)。昂贵的新药能“解冻”渐冻症背后的市场吗?昂贵的新药被指缺少临床数据此次在国内获批的托夫生注射液2023年4月已率先在美国获批上市,该药物是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,研发方为跨国药企...

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市

“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症(www.e993.com)2024年11月29日。新药预计明年二三月份进入国内,时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液(Tofersen)在我国获批上市,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(俗称“...

国内首个渐冻症基因治疗新药获批

有资料显示,目前,托夫生注射液还在进行相应的研究。渤健生物预计将招募约150名具有SOD1基因突变但没有渐冻症的参与者,以评估该药物是否可以延迟渐冻症的出现。这项研究预计于2027年完成。该药的国内定价是很多人关心的问题。对此,渤健生物表示,托夫生注射液在中国的售价将在商业上市期公布。

2024年十月,这10家中国创新药公司完成新一轮融资!

该公司目前共有四款Treg细胞治疗药物在研,进展最快的产品NP001正在进行研究者发起的临床研究(IIT),这是一款Treg鞘内注射治疗ALS(俗称“渐冻症”)的在研产品,计划今年年底在中美进行IND申报。礼新医药融资轮次:C1轮融资金额:3亿元10月18日,礼新医药宣布完成了3亿元C1轮融资,本轮融资由中国生物制药领投,...

全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...

据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。

中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了

ALS的治疗一直是世界性难题,目前获批上市的治疗药物疗效十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。2014年,风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症(ALS)这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病,ALS患者存活的时间通常为3到5年。10月8日,渤健中国宣布,中国药监局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于...