TREEFROG THERAPEUTICS在国际细胞与基因治疗学会年会(ISCT)上凭借...

海报#1219,第一个现成的生物反应器生产,iPSC衍生的含有多巴胺能神经元的神经微组织在帕金森大鼠模型中支配纹状体和正常化行为,也是从600张海报中选出的仅有的20张海报之一,用于电梯推介演讲。联合创始人兼首席技术官KevinAlessandri将展示海报#1200细胞封装作为基于干细胞的细胞治疗工业化的工具,深入探讨C-Stem??技术...

2024年视网膜色素变性基因药研发进度最新跟踪

主要开发候选产品AGTC-501是一种基因治疗计划,目前正在研究用于治疗XLRP,XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病,会导致男孩和年轻男性进行性视力丧失。XLRP主要由色素性视网膜炎GTP酶调节因子(RPGR)基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白,从而解决XLRP引起的全部光感受器损伤,包括视杆细胞和视锥细胞损失。Beac...

多国出台政策推动合成生物学发展 应用广泛下行业进入高速发展期

诺华公司开发的癌症细胞疗法Kymriah将工程活细胞用于医学治疗是第一个经FDA获批的细胞疗法,全球首个脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma也获美国FDA批准上市。在能源环境领域,利用微生物合成高能生物燃料或遗传改造微生物使其能将生物质转化为乙醇、蛋白质等。印度理工学院SanjayKumar团队发现了生物燃料增长最快菌株拉长聚球藻...

佳文荐读丨欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款研究及对我国的启示

欧盟要求所有ATMPs必须通过集中审批上市程序进行上市许可,但Regulation(EC)No1394/2007法规(以下简称“ATMP法规”)对其提出了“医院豁免”(hospitalexemption,以下简称“HE”)条款,即在医疗需求未得到充分满足且没有其他治疗方法的情况下,允许在指定医疗机构向患者提供未经上市许可的ATMPs进行治疗,这为临床急需患者提供...

医周见丨中疾控预警:这种病毒存在暴发风险;上海试管婴儿费用可...

5月20日,国内cxo企业康龙化成宣布,与阿斯利康中国就包括小分子、大分子和细胞与基因治疗药物在内的,贯穿药物发现、临床前及临床开发全流程的研发和商业化生产一体化服务以及创新药研发领域投资达成全面战略合作。同时康龙化成拟于近日向无锡阿斯利康中金创业投资基金追加投资9100万元。

华东医药2023年年度董事会经营评述

的医药生产制造和质量研究体系,并形成以慢性肾病、移植免疫、内分泌、消化系统等领域为主的核心产品管线,拥有多个在国内具有市场优势的一线临床用药,同时通过自主开发、外部引进、项目合作等方式重点在内分泌、自身免疫和肿瘤三大核心治疗领域的创新药及高技术壁垒仿制药进行研发布局,并已经形成每年有创新药陆续上市的良好...

速读社丨恒瑞医药PD-L1单抗申报上市 第一三共剥离8种心血管药物

近日,纽福斯生物两款在研眼科体内基因治疗药物迎来新进展,分别为:NR082在美获批临床,针对适应症为ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变;NFS-02获得美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗ND1突变引起的LHON。(医药观澜)恒瑞医药阿得贝利单抗申报上市19日,CDE官网显示,恒瑞医药的PD-L1单抗阿得贝利单抗上市申请获受理。这是...

聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物,「纽福斯」想让千万眼遗传病...

不过一个利好信息是,中国将为针对罕见病的孤儿药“开绿灯”——提供专审通道,以缩短新药研发周期,率先实现上市,而LHON刚好在今年被列入《第一批罕见病目录》。据悉,LHON全球患者目前共67.5万人,中国有12.6万人。而在国外,FDA除了放行Spark眼科基因疗法,还发布了6大新指南以全力推进基因疗法,无疑为全球基因疗法市场又...

中关村论坛聚焦全球细胞与基因治疗产业发展

美国加州大学圣地亚哥分校摩尔斯癌症中心细胞治疗主任DanKaufman，全球首款获得FDA批准的CAR-T疗法产品发明人之一、美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院教授BruceLevine，以及法国斯特拉斯堡大学教授、2011年诺贝尔生理学或医学奖得主JulesA.Hoffmann等国内外临床专家与学术权威分别发表主旨演讲，分享了细胞基因治疗领域前沿...

行研报告 | CGT专题(六)-基因治疗

经过半个多世纪的发展,基因疗法已经从概念变成现实,全球已经有多款基因治疗药物上市,类型涉及质粒DNA、病毒载体、人类基因编辑技术、患者源性细胞基因治疗产品等。近年来,全球基因治疗市场规模持续扩容。根据Frost&Sullivan数据,2016年,全球基因治疗市场规模仅为0.5亿美元,至2020年这一数字已经扩大到20.8亿美元,五年年...