武田携“罕见出凝血创新药家族”集体亮相进博,创新基因疗法迎全球...

治疗血友病B的基因疗法BBM-H901注射液、治疗血友病A的注射用重组人凝血因子Ⅷ（百因止??）和配合使用的注射用重组人凝血因子Ⅷ（FⅧ）剂量计算软件myPKFiT??3.0，以及治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜

绕不开的AI和基因治疗,两位2024顶科协奖得主复旦开讲

”遗传性眼病是基因治疗的热门领域。例如2017年，用于治疗LCA2（先天性黑矇Ⅱ型，遗传性视网膜变性的一种）的首个AAV基因治疗药物LUXTURNA相继在美国、欧盟、加拿大和日本被批准上市。2024年5月，由基因编辑明星公司EditasMedicine研发的基因编辑疗法EDIT-101初步显示修复先天性黑蒙患者视力的疗效。基因疗法有可能治愈遗传...

全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，此前有研究显示，目前中国有超过4万名ALS患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。目前国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但在临床中疗效有限。其中，利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地还有多远?,httpsm.jrj/madapter/finance/2024/09/12114443201938.shtml

百万美元天价阻碍商业化,基因治疗产品能否寻得“第二春”|早期项目

由于集中于罕见病治疗和一针治疗长期有效的特点,现阶段的基因治疗产品市场售价都很高。36氪不完全统计,过去7年间,FDA批准的基因疗法产品中,至少有8款在200万美元/针以上,最高者能达到350万美元/针,不断刷新着“天价药”的上限。基因治疗这种曾经被认为“代表着未来”的治疗方式,未来是否还会有新的爆发增长点?

只需一针!免去上百次治疗,辉瑞基因疗法获欧盟推荐上市

Durveqtix是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因(www.e993.com)2024年11月16日。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从SparkTherapeutics获得该疗法。加拿大卫生部(He...

“一针治愈”,辉瑞血友病基因疗法获FDA批准

“一针治愈”,辉瑞血友病基因疗法获FDA批准2024年4月27日医麦客新闻eMedClubNews4月26日,辉瑞宣布美国FDA已批准其BEQVEZ(fidanacogeneelaparvovec-dzkt)用于治疗目前使用因子IX(FIX)预防治疗、当前或既往有危及生命的出血、或反复发生严重自发性出血的血友病B成人患者。且患者体内没有针对腺相关病毒血清型Rh...

基因疗法使遗传性肿胀发作减少98%

·“治愈”是许多药物开发者避而远之的一个用词,但一次性基因疗法的隐含承诺是它们可以解决疾病的根源,并有望终结疾病。当地时间2024年6月2日,据生物医药行业媒体EndpointsNews报道,在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上,基因编辑公司IntelliaTherapeutics(NTLA.US)公布其一项基因编辑疗法I期试验最新...

“打一针修复心脏疗法”临床试验暂停,受试者出现严重不良反应

4月2日,生物技术公司VerveTherapeutics表示,在一名患者经历了严重的药物相关不良事件后,该公司已暂停了一项针对高胆固醇基因编辑疗法早期研究的患者招募。VerveTherapeutics公司开发的这种基因疗法被视为“一针修复心脏疗法”。该公司在宣布暂停临床试验患者招募后,当天美股收盘时股价暴跌35%。

300万美元的基因疗法,美国医保「扛不住」

根据美国NHE数据,2022年美国Medicaid的参保人人均支出为8873美元,同比增长2%,如果将上述基因疗法纳入医保,即使以200万美元的价格计算,也意味着将225个人2022年的医保支出,拿来报销1个镰状细胞病患者一针的用药费用。假设报销1000人,意味着20亿美元的新增支出,5000人则意味着100亿美元的支出,而2022年全年Medicaid的支出“...