寡核苷酸类药物首次人体试验起始剂量设计
这种毒性表现主要在食蟹猴中出现,且在含有硫代磷酸(PS)或其他类型骨架修饰的单链寡核苷酸中出现。已有很多文献证明PS修饰的寡核苷酸血液中的毒性确实与Cmax有很好的相关性,而不同种属间的血浆PK参数与体重相关性更好。那么问题来了,除了血液毒性呢?PS修饰的寡核苷酸出现的其它病理改变,不同种属间也与体重更相关吗?...
DusQ 1 amidite, 5'-terminal是一种用于寡核苷酸合成的化学试剂
DusQ1amidite,5'-terminal是一种用于寡核苷酸合成的重要化学试剂,特别适用于在DNA或RNA链的5'端引入特定的化学修饰。这种试剂通过其独特的结构,能够高效、准确地与相邻的核苷通过磷酰胺键相连,从而构建出具有特定功能的寡核苷酸链。在分子生物学以及生物传感器等领域,DusQ1amidite,5'-terminal发挥着重要作...
博格隆(Bestchrom)丨寡核苷酸药物纯化策略
主要表现为单个或多个寡核苷酸的差异(N-x/N+x),保护基团的保留,例如DMT+、3'+产物,以及嘌呤的脱除等。这些基团或者序列的改变会导致杂质分子与目标产物之间存在性质上的差异。主要表现为:??磷酸基团(Phosphategroup):寡核苷酸所带静电荷取决于磷酸或修饰基团的数目、碱基的数目以及二级结构是否遮蔽带电基团。...
DusQ 2 phosphoramidite,374591-98-7是一种经过修饰的核苷
DusQ2phosphoramidite是一种用于DNA或RNA合成中的关键化学试剂。它是一种经过修饰的核苷,通过磷酰胺键(phosphoramidite)与相邻的核苷相连,从而能够在自动化DNA/RNA合成仪中高效、准确地构建寡核苷酸链。DusQ2phosphoramidite的特殊结构允许它在寡核苷酸链的特定位置引入特定修饰,从而赋予合成的核酸分子独特的功能和...
Nature重磅综述 |关于RNA-seq,你想知道的都在这
RNAexome方法使用寡核苷酸探针来捕获RNA-seq文库分子,非常类似于外显子测序(exomesequencing)使用的策略。这两种方法应用简单,并都能在保留降解的和片段化的mRNA的前提下降低混入的rRNA的影响,进而获得高质量的和高稳定性的基因表达数据。3??末端标记测序技术与扩增子测序(PCR扩增超过2万个外显子)方法也可以...
千亿寡核苷酸药物市场之争
瑞博生物成立于2007年,是一家致力于RNA干扰技术的研发企业(www.e993.com)2024年11月12日。2013年,瑞博生物从LifeTechnologiesCorporation(美国)引进寡核苷酸递送技术,并在此基础上优化升级基于GalNAc的RIBO-GalSTAR肝靶向递送平台,此外,瑞博生物还自主研发了寡核苷酸肿瘤靶向递送平台技术RIBO-OncoSTAR,以及RSC2.0核酸修饰平台。
全球首个!Avidity披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱...
Avidity的AOC平台基于多年的内部工程构建,整合了寡核苷酸疗法、RNA加工修饰、抗体工程和偶联以及药物递送技术。该AOC平台的灵活性使得公司能够对各种类型的寡核苷酸进行递送,包括小干扰RNA(siRNA)和磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO),以不同方式修饰RNA功能,从而为不同疾病定制AOC疗法。
Sirnaomics在《肿瘤研究与治疗杂志》上展示了其新型寡核苷酸化疗...
在最新的研究中,ODC结构含有化学修饰的碱基以提高稳定性,并且该结构提高了抗CHK1基因表达的效力和功效。体外测试显示,使用胰腺、NSCLC、TNBC和卵巢细胞培养模型验证了含有CHK1特异性siRNA的吉西他滨的有效抗肿瘤活性。该结构还在小鼠异种移植模型中提供了抗胰腺肿瘤的功效——在使用Sirnaomics专有多肽纳米颗粒制剂静脉给...
新型STAT3寡核苷酸化合物抑制肝癌肿瘤生长并克服索拉非尼的获得性...
在反义技术的基础上,研究人员设计了一系列稳定的修饰反义寡核苷酸,靶向STAT3mRNA(STAT3ASO)。STAT3ASO治疗降低了HCC细胞中STAT3mRNA和蛋白质水平。STAT3ASO通过特异性干扰STAT3信号传导,显著抑制癌症细胞的增殖、存活、迁移和侵袭。STAT3ASO治疗降低了HCC异种移植物模型中的肿瘤负担。
博腾生物热烈祝贺吉源生物首个基因修饰间充质干细胞新药获IND默示...
2024年8月28日,北京吉源生物科技有限公司(以下简称“吉源生物”)所提交的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请(IND)获得国家药品监督管理局默示许可(受理号:CXSL2400382),适应症为2型糖尿病(T2DM)。这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验申请,有望为糖尿病患者...