...浙江医药实控人变更;华昊中天在港交所正式上市;中国生物制药...

天泽云泰基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定10月29日(美国东部时间),上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰)宣布,其自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)的基因治疗药物VGR-R01获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)授予孤儿药资格认定(OrphanDrugDesignation,ODD)。03基石药业宣布抗PD-L1单抗在...

【相约上海】 纳微科技邀您参加 2024BPD第七届生物医药工艺发展大会

嘉宾:肖俊,质量副总,天泽云泰??AAV载体产品下游病毒清除硏究嘉宾:陈源源,生物安全检测检验部高级主任,药明生物溶瘤病毒、慢病毒疗法生产工艺探索专题NEW??病毒规模化培养及放大嘉宾:陈勃,GMP总监、生产副总裁,中吉智药??下游收集及纯化工艺基因治疗制品质量控制与相关法规专题NEW??质量...

天泽云泰赵小平:做药人的“不死之心” | Bio-talk

”天泽云泰董事长、联合创始人赵小平介绍道，公司对vgn-r09b最初定位于治疗帕金森病，而将其应用于儿科罕见疾病aadc缺乏症，则是天泽云泰、上海儿童医学中心、上海市生物医药科技发展中心（简称：生药中心）三方协力的共同结果：由于该罕见病无药可治，并且和家族性帕金森病发病机制相似，所以由医院端提出未满足的临床...

已批准项目占上海约1/2,张江细胞与基因治疗产业持续产出新成果

今年以来，园区内企业创新成果不断涌现，恩凯赛药自主研发的非基因修饰nk细胞注射液nk010获得fda的i期临床试验许可，这是国内首个获得fda批准的非基因修饰异体外周血nk细胞在研药物；天泽云泰的在研基因治疗产品vgr-r01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性等。随着《浦东新区促进细胞和基因治疗产业发展行动...

直击引领区丨产业“核爆点”蓄势待发,浦东不断推进生物医药产业高...

目前，天泽云泰独家授权引进的aacas12b相关专利在中国、中国香港、美国和日本已获得授权，在欧洲也已经进入实质审查阶段。2022年4月20日，其自主研发的首个aav基因治疗产品——vgb-r04注射液的临床试验获得默示许可，适应症为先天性凝血因子ix缺乏引起的血友病b；同年11月1日，其另一针对致盲性视网膜退行性疾病——...

颠覆性技术引领上海生物医药产业新跨越

“天泽云泰选择了‘技术成熟一个就转化一个’的商业化路径，致力于将完全创新的生物技术、颠覆性想法转换成可借鉴的成药经验(www.e993.com)2024年11月8日。”天泽云泰首席执行官兼联合创始人赵小平说。天泽云泰成立两年就实现了两款在研产品临床获批，尤其是结晶样视网膜色素变性（BCD）适应症的产品VGR-R01独具典型性，其为全球首个针对结晶样...

浦东新区区领导调研细胞和基因治疗领军企业

????8月15日下午,市委常委、区委书记朱芝松率队前往上海天泽云泰生物医药有限公司、西比曼生物科技有限公司开展调研,推动党的二十届三中全会精神在浦东新区落实落地,加快构建现代化产业体系。????区领导当天走访调研的两家企业在细胞和基因治疗领域分别取得了一些突破性进展。作为一家临床阶段的基因治疗研发企业,...

一款BCD基因疗法拟纳入突破性治疗品种,另有两家企业在布局

新京报讯(记者张兆慧)近日,国家药监局药品审评中心公示,上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰生物)申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。BCD是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病,以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。多数患者20-40岁发病,出现夜...

眼科基因疗法风头正盛 国内超20家企业布局

在眼科AVV基因治疗上,国内已有纽福斯生物、朗信生物、嘉因生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因、安龙生物、金唯科、本导基因、九天生物、方拓生物、鼎新基因、凌意生物、极目生物、星眸生物、目镜生物、纽伦捷生物、领诺医药、埃微路新、南京贝思奥、瑞风生物、因诺惟康等众多创新药企积极布局,其中不少在...

《基因药物行业现状及发展趋势蓝皮书》线上发布会丨沙利文大中华...

天泽云泰临床前和转化研究负责人基因编辑包括敲除、修改、调控、写入这四种不同操作,目前工业界能实现的技术主要是基因敲除,但敲除能应对的适应症有限,主要是gain-of-toxicity或敲掉旁路靶点获得正常功能。对于基因修改,比如在使用碱基编辑技术时,由于人类基因序列具有多样性特征,加之适应症主要是罕见病,如果只针对罕...