全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10...
全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果
10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者,而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”工作...
蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型
京东集团原副总裁蔡磊的渐冻症病情也持续受到关注,10月17日,齐鲁晚报·齐鲁壹点独家对话了蔡磊团队,蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD...
渐冻症最新突破新闻
继续服用三个疗程后,李某反馈喉咙异物感几乎消失,肩背肌肉跳动明显减少,大便逐渐成形,排便次数趋于正常,舌边齿痕也明显减轻。在此阶段治疗中,重在健脾化湿,祛痰通络,使气血流畅,肌肉得到滋养,故而症状改善显著。经过再两个疗程的精心调养,李某的手部力量逐步恢复,饮水呛咳现象明显减少,舌苔由厚转薄,色泽恢复正常,齿...
从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批
目前,全球有数百款渐冻症药物在研。樊东升团队是国内渐冻症药物研发的主要牵头单位之一,团队目前已完成的、正在进行的以及即将启动研发的渐冻症新药已有十几款,包括基因治疗、中药治疗等,有些已经进入临床试验阶段。“未来,相信会有更多治疗渐冻症的新药出现,改变患者‘被冻住的人生’。”樊东升说。
从16个月到50天 1.7万亿的创新药市场还要过几关
核酸药物在生物医药领域掀起浪潮,也被视为未来医疗的重点发展方向(www.e993.com)2024年10月21日。中国科学院院士、北京大学药学院教授张礼和表示,核酸药物被认为是继小分子药物和单克隆抗体之后的第三代创新药物,具有研发周期短、不易产生耐药性等优点。核酸药物在2023年已有多个产品上市,包括针对低密度脂蛋白和渐冻症的药物。
聚焦服贸会| 医工融合加速 破解渐冻症用药难题
9月12日,以“全球服务,互惠共享”为主题的2024中国国际服务贸易会正式拉开帷幕。首都医科大学附属北京天坛医院受邀参展,并宣布与北京达尔文细胞生物科技有限公司签约,共同成立渐冻症及神经修复技术转化联合实验室。这一合作标志着双方在神经科学领域的深度合作迈入新阶段,为神经疾病治疗技术的发展带来了新的希望。
动物模型与评估丨渐冻症动物模型构建与评估
肌萎缩侧索硬化症(ALS)又称渐冻症,相关动物模型是研究ALS的病因、病理、发病机制和治疗的重要工具。目前建立ALS的啮齿类动物模型主要是SOD1、TDP-43、VCP、FUS、ALSIN等基因的不同突变体和采用不同启动子的转基因大小鼠或基因敲除小鼠,还包括Wobbler小鼠自发突变ALS易感品系,以及免疫原诱发的豚鼠ALS模型(表2)。自发...
破冰驿站段睿:让每个人都看得起病是所有人共同的责任,是社会关怀...
段睿谈到,把病看好、看得起病和看得上病,这三个其实没有办法去做取舍,但它能够有优先顺序。“比如对于现阶段渐冻症来讲,我们现在组织了目前世界范围内最大的一个患者实时数据平台,想尽办法解决第一个问题——看得好病。这个维度是科研先行,用现在的科学技术解决从0到1的突破,我认为这是看得好病。没有看得好...
AI驱动新药研发又一重要例证,治疗“渐冻症”新药获FDA批准临床
专注于AI驱动创新药物研发的DR.NOAHBIOTECH公司日前宣布,其针对肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”的新药组合NDC-011已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,正式迈入1期临床试验阶段。这一进展为全球ALS患者带来新的治疗希望的同时,也成为AI加速新药创新的一个重要实例。