好消息:渐冻症有救了!坏消息:只能治好2%

渐冻症是一种进行性、致命的神经退行性疾病,存活时间通常为3～5年。不过,渐冻症的药物治疗尚未有实质性进展,临床疗效同样十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生注射液虽然适用人群相对有限,但开启包括中国渐冻症患者在内对因治疗的新时代。近年来,中国对罕见病的...

“渐冻症”是一种什么病?

从目前来看,渐冻症还不能被治愈,不过,越早发现渐冻症越有助于延长患者都生存时间。当然,若你有这种情况,也不用过于消极,来自霍金的启示。他也患有渐冻症,被诊断为渐冻症后,他的存活期长达55年,带给无数人生存的希望。在后期对霍金的调查发现,真正可以决定渐冻症患者生存期的因素较多,包括十分重要的遗传因素...

全球首个渐冻症治疗药物上市,但对病情恶化的蔡磊没有效果

然而，该药物仅适用于约2%的SOD1基因型患者，对大多数渐冻症患者如京东集团原副总裁蔡磊无效。蔡磊团队表示，尽管个人病情恶化，但仍在推动渐冻症药物研发和治疗进展，与多家机构合作，加速临床试验，并建立了全球最大的渐冻症科研数据平台。

蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊及多数渐冻症

作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

Insight数据库显示，在托夫生注射液获批前，国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉，治疗效果均有限。这款药的作用机制有何不同？渤健生物表示，托夫生注射液是一种反义寡核苷酸药物（ASO），可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。据悉，托夫生注射液...

全球首个渐冻症治疗药物上市

据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症(www.e993.com)2024年11月19日。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。

一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

中国商报记者向首都医科大学宣武医院神经内科医生咨询得知,目前,渐冻症无法被治愈,市面上能买到的药物只能起到延缓病情恶化程度和减轻病人痛苦的作用。在海外市场,托夫生注射液在未完成三期临床试验的情况下,就被美国食品药品监督管理局(FDA)以“药物被证明对替代终点有影响,该终点很可能预测患者临床获益”为理由加速审...

全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...

全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情恶化的蔡磊没有效果,蔡磊,新药,渐冻症,治疗药物,神经系统疾病,肌萎缩性脊髓侧索硬化症

中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了

ALS的治疗一直是世界性难题,目前获批上市的治疗药物疗效十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。2014年,风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症(ALS)这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病,ALS患者存活的时间通常为3到5年。10月8日,渤健中国宣布,中国药监局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于...

国内首个渐冻症基因治疗新药获批

Insight数据库显示,在托夫生注射液获批前,国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉,治疗效果均有限。这款药的作用机制有何不同?渤健生物表示,托夫生注射液是一种反义寡核苷酸药物(ASO),可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。据悉,托夫生注射液于2023...