复旦舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111...
目前,耳聋基因治疗的研究大多集中在内耳中特定细胞类型(尤其是毛细胞)中的基因,例如,毛细胞(HC)中表达的Tmc1、Myo6基因、内毛细胞(IHC)中的Otof基因、外毛细胞(OHC)中的Strc基因以及耳蜗血管纹(SV)中的Kcne1基因,而对内耳中其他多细胞类型表达的耳聋基因的相关研究较少。髓鞘蛋白零样蛋白2(Myelinproteinzero-...
...全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代
该团队之前的概念验证实验表明,含有FAST蛋白的脂质体可诱导脂质体-细胞融合,并促进原本无法渗透细胞膜的货物向细胞内的递送。在这项最新研究中,研究团队评估了一系列嵌合FAST蛋白构件的融合活性,发现了一种具有增强膜融合活性的嵌合FAST蛋白——p14endo15,该蛋白可改善优化的脂质配方中的基因表达,进而将其设计成由耐...
Nature | 新技术为生物信号和基因表达的测量和记录提供新范式
借用神经科学中ENGRAM(记忆储存的载体)的概念,作者将该技术命名为ENGRAM,作细胞记忆之意。该研究为生物信号和基因表达的测量和记录提供了新的范式。基于DNA的记录系统包括三个元件:一个DNA编辑器(引导编辑器,PrimeEditor),一段信息(编译在pegRNA中),一个整合到基因组的DNA磁带。这样,引导编辑器会将编...
CDE公开征求意见!规范腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究
AAV载体基因治疗产品(以下简称为“AAV载体产品”)的活性成分是AAV载体携带的外源目的基因(或核酸片段),通过给药后在体内发生转录、翻译,获得目的蛋白且目的蛋白在体内长期表达来发挥治疗作用。该类产品的潜在风险分析时需考虑终产品本身、其采用的AAV载体、其递送的目的基因等,还需关注体内长期存续和/或表达带来的...
中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗...
该研究开发了一种新型AAV基因治疗递送载体——BI-hTFR1,通过与人血脑屏障中高表达的人转铁蛋白受体(hTfR1)结合,能够有效穿越血脑屏障,将这种AAV注射到表达人转铁蛋白受体(TfR1)的人源化小鼠的血液中,其进入大脑的水平远高于FDA批准的用于中枢神经系统基因治疗的AAV9(高出40-50倍)。
疫苗前沿 | mRNA 癌症疫苗的最新进展
摘要:信使RNA(mRNA)癌症疫苗的研发已经通过应用个性化的癌症抗原、mRNA的结构优化,以及开发替代的RNA基表达载体和高效的靶向递送载体,逐渐克服了众多挑战(www.e993.com)2024年11月19日。目前,编码肿瘤相关抗原(TAAs)、肿瘤特异性抗原(TSAs)或免疫调节剂的各种癌症疫苗正在进行临床试验。在本文中,我们总结了mRNA的优化以及RNA基表达载体在癌症疫苗中的...
青科沙龙第111期 | Cell-"三态门”基因表达调控系统让细胞进行...
而细胞本身的基因表达系统同样存在活跃(表达)或非活跃(不表达)两种状态,这使得我们可以从中抽象出“开/关”或者“0/1”的概念,通过人工设计基因线路的接入,以“生物逻辑门”为计算单元使细胞能够处理不同的生物信号,最终如同计算机一样能够开展“0/1”输出的布尔逻辑运算(例如赋予细胞可进行多输入/多输出的复杂...
概念动态|和元生物新增“基因测序”概念
2024年4月11日,和元生物新增“基因测序”概念。据同花顺数据显示,入选理由是:2022年5月18日互动易回复:公司专注为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务,以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。基因治疗载体是将目的基因导入特定组织的细胞内进行表达,用以研究...
以打通商业闭环为前提,「锐正基因」专注非病毒载体体内基因编辑...
ATTR是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)不断积累引发的疾病,与TTR基因突变相关,是一种罕见遗传性疾病,可能会导致多个器官的功能受损,可通过抑制TTR基因表达得到缓解,是当前许多基因治疗、基因编辑相关概念公司早期立项的选择。据Intellia此前发布的统计,全球范围内受遗传性ATTR影响的患者规模约为5万人,野生型ATTR患...
西湖大学解明岐团队:创新的生物计算基因网络,或成糖尿病治疗新希望
因此,NS3a(H1)-GEMS的共表达TM系列-IL-6RBm(指定GEMSNS3a(H1))、GNCR1-宝石学TM系列-IL-6RBm(指定GEMSGNCR1型),由合成的STAT3特异性启动子驱动的报告基因表达载体,产生新的Gra诱导型BUF2开关,而类似的Gra-repressibleNOT2开关,包括ANR-GEMSTM系列-IL-6RBm(指定GEMS抗逆转录病毒),而不是GEMSGNCR1型...