从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

樊东升团队是国内渐冻症药物研发的主要牵头单位之一，团队目前已完成的、正在进行的以及即将启动研发的渐冻症新药已有十几款，包括基因治疗、中药治疗等，有些已经进入临床试验阶段。“未来，相信会有更多治疗渐冻症的新药出现，改变患者‘被冻住的人生’。”樊东升说。

托夫生注射液在我国获批上市,渐冻症患者能否踏上“解冻”之路?

根据公开资料,Tofersen是全球首款针对ALS的基因靶向疗法药物,也是唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。北京大学第三医院神经内科主任樊东升表示,ALS的治疗一直是世界性难题,目前获批上市的治疗药物疗效十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。此次Tofersen在中国的获批,对ALS的精准治疗具有重要意义。值得一提...

北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”

20世纪80年代，正在北京大学医学部读研的樊东升，主要研究课题就是鉴别渐冻症。在CT与核磁还没有普遍应用于临床时，他形容诊断犹如侦探破案，需要一步步推理，找到病灶然后才能定性。由于当时不少骨科医生对运动神经元病了解不多，且许多神经内科的大夫很难接触到像渐冻症这类的疾病，因此在像颈椎病的治疗上，病人在...

...北医三院神经科主任樊东升:钦佩蔡磊,但不希望大家谈“渐冻”色变

但樊东升不一样，作为中国最权威的渐冻症专家，他接触过的渐冻症患者已有3000多例，深知这种学名为“肌萎缩侧索硬化（ALS）”的运动神经元病，为何被列为世界五大绝症之首——近200年来，全球有1000多万人因此死亡，治愈率为0，绝大多数患者在2—5年内死亡。樊东升图片来源：受访者供图2019年9月30日，樊...

专家:渐冻症难以治愈可以治疗

渐冻症,全称肌萎缩性侧索硬化症(简称ALS),是一种神经退行性疾病。2018年,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,渐冻症被收录其中。作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一,北京大学第三医院神经内科主任樊东升至今从医已30余年,接触过的渐冻症患者已有3000多例,他以临床为起点,...

北医三院樊东升/清华大学贾怡昌团队完成一例渐冻症同情给药

(人民日报健康客户端记者武星如)12月27日,由京东集团原副总裁、渐冻症(肌萎缩侧索硬化)患者蔡磊创办的“破冰驿站”发布消息,北京大学第三医院神经内科樊东升主任团队、清华大学贾怡昌教授及神济昌华团队与蔡磊科研团队分享了SNUG01渐冻症药物研发进展和第一例同情给药六个月情况(www.e993.com)2024年11月18日。12月28日,樊东升主任向人民日报健...

樊东升教授:2023年肌萎缩侧索硬化的治疗和临床试验进展

肌萎缩侧索硬化(ALS)俗称“渐冻症”,是一种罕见的进行性神经退行性疾病,全球发病率约为1.59/10万人·年,中国标化发病率为1.62/10万人·年。患者发病后常因肌肉萎缩无力,最终在发病2~4年内因呼吸衰竭而去世。随着全球老龄化加剧,预估到2040年全球约有38万人罹患该病。

中国残疾人康复协会罕见病康复专业委员会主任委员樊东升:腓骨肌...

活动现场,中国残疾人康复协会罕见病康复专业委员会主任委员樊东升发表致辞。“我长期搞渐冻症,渐冻症的患病率是1.26/10万,CMT的发病率是40/10万,在罕见病领域是很常见的病。可能它没有像很多病直接致死性那么高,但致残性强,对每一个家庭、每一个病人具体一生的影响是非常大的。但这么一个常见的疾病,这么庞大...

中新健康|对话樊东升:“破冰”渐冻人生

樊东升是国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一,至今从医已30余年。在他的诊室门前,有全国各地而来的病人,他们往往拿着厚厚的疾病就诊记录,希望在这里能得到一个确定的答案。“渐冻症可以说有真的,也有假的。”樊东升解释,所谓“真渐冻症”即明确诊断神经系统性疾病,上、下运动神经元丢失导致球部、...

【国际罕见病日】对话农工党党员樊东升:“破冰”渐冻人生

中国每年“渐冻症”新发病人达到25000人。日前,中国新闻网《大医生来了》栏目专访农工党中央教育科技工作委员会副主任、医学科教分会委员,北京大学第三医院神经内科主任樊东升,他直言,“渐冻症”是一种“只能往前进,不能往后退”的疾病。无助的疾病