全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液（Tofersen）在中国国内获批上市。10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超...

获赛诺菲6000万美元投资,与强生达成4亿美元交易!这家基因治疗企业...

MeiraGTx是一家处于临床阶段的基因治疗公司,在病毒载体设计和优化方面拥有核心能力,旨在开发一种可以通过简单的药丸每日调节的基因治疗技术,这种技术名为核糖开关技术,旨在通过口服小分子(包括GLP-1、GIP、胰高血糖素和PYY)精确、剂量响应性地控制基因表达。公司在载体优化方面的程度使其区别于其他基因治疗开发者,其基因...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...

其中,今年3月在美国获批的基因疗法Lenmeldy刷新最贵价格,该药物由罕见病生物技术公司OrchardTherapeutics研发,定价为425万美元(折合人民币约3070万元)一剂。武田新业务发展部负责人苏明明在上述平行论坛中解释道,“80%的罕见病是由于基因缺失所造成的,因此细胞与基因治疗或为罕见病治疗带来革命性的改变。诸如许多酶...

300万美元的基因疗法,美国医保“扛不住”

2022年8月17日,美国FDA宣布批准Bluebird开发的基因疗法Zynteglo上市,用于治疗β-地中海贫血患者。Zynteglo的定价高达280万美金,由此成为全球最贵的疗法。9月16日,Bluebird另一款基因疗法Skysona获FDA批准上市,用于治疗罕见的神经系统疾病“脑肾上腺脑白质营养不良”,定价300万美元。2个月后,FDA批准CSL和UniQure共...

国内基因疗法首次递交上市申请,疗效怎么样?

7月24日,国内基因疗法公司信念医药宣布,其BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)已获国家药监局(NMPA)受理。由此,该产品成为国内首个递交NDA的基因疗法,也是国内AAV(腺相关病毒)基因治疗领域首款递交NDA的药物。2022年,该药已进入NMPA“突破性治疗品种”名单。

2024年中国基因治疗行业市场前景预测研究报告(简版)

三、基因治疗行业发展现状1.全球市场规模细胞和基因疗法(CellandGeneTherapy,CGT)是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,中商产业研究院发布的《2017-2027全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》显示,全球基因治疗行业市场规模自2016年开始飞速增长,到2023年市场规模已达到约111.1亿美...

里程碑!两款基因编辑疗法在美获批,标价百万美元,国内公司有哪些...

当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)官网发布消息表示,批准CRISPRTherapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和bluebirdbio的基因疗法Lyfgenia上市,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病(SCD)患者、基于细胞的基因疗法。其中Casgevy是FDA批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新...

一名患儿在临床试验中死亡,辉瑞DMD基因疗法再遇挫

目前,全球仅有一款DMD基因疗法获批上市,为美国生物技术公司SareptaTherapeutics(SRPT.US)的Elevidys,其作用机制与fordadistrogenemovaparvovec相同,但使用的AAV菌株不同。该药物于2023年6月获FDA批准上市,用于治疗4-5岁可独立行走的DMD患者,定价320万美元/剂。

一针免去上百次治疗的基因疗法获欧盟批准;完全缓解率100%的CAR-T...

对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从SparkTherapeutics获得该疗法。加拿大卫生部(HealthCanada)于今年1月批准该疗法上市,美国FDA则在今年4月批准此基因疗法,商品名为Beqvez。

竞速欧美 我国基因疗法如何突出重围?

“一次性”“治愈”等标签,赋予这种先进疗法无限想象的空间。Sarepta与罗氏联合开发的基于腺相关病毒(AAVrh74)的基因疗法Elevidys,2023年6月获FDA批准,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。尽管定价320万美元一针,Elevidys在2023年实现2.004亿美元的销售额,远超预期。