解析血脑屏障渗透性肌醇六磷酸激酶抑制剂LI-3948发现与结构优化

在此通路中，肌醇六磷酸酯（IP6）可进一步磷酸化为含有一个或两个焦磷酸基团的信号分子。肌醇六磷酸激酶（IP6K）是焦磷酸肌醇合成的关键酶，主要负责在IP6的5位添加一个β-磷酸基团，形成5-IP7。IP6K有三种异构体：IP6K1、IP6K2和IP6K3，分别在不同的组织和亚细胞位置表达，在DNA修复、染色体重组、细胞死亡...

罕见病低磷酸酯酶症创新药引进大湾区,与传统疗法相比究竟有何突破?

由于低磷酸酯酶症的临床表现与其他疾病相似,存在较高的误诊风险。“很多疾病都有相似的症状,佝偻病、成骨不全,还有其他代谢性疾病,都有可能误诊。尤其是一些患者可能牙齿脱落,以为是不明原因,最终确证是HPP。”杜启峻表示。低磷酸酯酶症的确诊主要依赖于血清碱性磷酸酶活性的测定和ALPL基因的分子检测,以及影像学检...

专家呼吁:关注低磷酸酯酶症,警惕乳牙过早脱落、骨头畸形等病症

很多情况下，临床医生会关注碱性磷酸酶的升高，但对减低却并未特别留意。”香港大学深圳医院儿科医学部周佳莹副顾问医生也指出，低磷酸酯酶症临床表现非常多，但最典型的表现就是非特异性的ALP减低，这是医生决定是否要进一步做相关检查的重要因素。除了ALP减低外，碰到佝偻病患儿，也需要考虑是否是低磷酸酯酶症。在谈...

罕见病群体实现新药可及 内地低磷酸酯酶症患儿告别出境治疗

低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病,患者因缺少碱性磷酸酶,骨矿化和骨质素生成受到影响,致使骨骼生长和其强度出现问题,并引发其他并发症,可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题,甚至造成终身负担,严重影响生存质量。作为全球首个且唯一获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法,阿司福酶α...

低磷酸酯酶症药Strensiq依托"港澳药械通"政策先行引入大湾区

低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病,患者因缺少碱性磷酸酶(alkalinephosphatase,ALP),骨矿化和骨质素生成受到影响,致使骨骼生长和其强度出现问题,并引发其他并发症,可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题,甚至造终身负担,严重影响生存质量[1]。

港澳药械通再发力,低磷酸酯酶症患者有新药可用

低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病,患者因缺少碱性磷酸酶(alkalinephosphatase,ALP),骨矿化和骨质素生成受到影响,致使骨骼生长和其强度出现问题,并引发其他并发症,可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题,甚至造成终身负担,严重影响生存质量(www.e993.com)2024年11月28日。

康健园|罕见病低磷酸酯酶症患者迎来创新疗法

碱性磷酸酶缺乏是低磷酸酯酶症患者代谢异常和骨骼系统损害发病机制中的关键。按发病年龄分类，低磷酸酯酶症分为围产期、婴儿期、儿童期和成人期四种。越早发病，病情越严重，骨生长发育的影响越大，脆性骨折的风险越高，如果在围产期已经发病的话，有可能影响到患儿的生命。当肋骨不能支撑正常呼吸时，将随时威胁到...

新药研发(六)| 先导化合物下篇:药物设计之苗头化合物的改造|化合...

但是分子对接技术并不是万能的,比如它的预测结果可能存在误差,需要进一步通过实验验证;计算复杂度较高,需要使用高性能计算机进行计算,因此计算成本较高;只能预测药物分子与蛋白质分子之间的相互作用情况,无法考虑药物分子在体内的代谢和药效等因素。2.2.1.2从头设计法...

给大家介绍一位两院院士,回国当年就获“国家杰青”资助!

使用顺铂作为模型抗癌药物,作者设计了一种刺激响应性小分子顺铂前药(P-CyPt),其经历细胞外碱性磷酸酶触发的原位自组装和随后的细胞内谷胱甘肽触发的解组装过程,从而增强顺铂在肿瘤细胞中的积聚并引发顺铂的突释。与顺铂相比,P-CyPt在全身给药后显著提高了抗肿瘤效果,同时减轻了皮下HeLa肿瘤和原位HepG2肝肿瘤小鼠的...

18岁小伙因不爱刷牙登上热搜!网友直呼:太恶心了,想yue!

通常是由于唾液和细菌所导致口腔内牙齿呈碱性,酸碱值升高,钙盐容易沉淀形成牙结石。2、磷酸酯酶升高:通常由于机体炎症和外伤时使口腔内酶含量的增加,容易导致唾液中的磷酸盐累积,唾液中会放出二氧化碳,促进不溶性钙盐紧密地沉积在牙齿上,而形成牙结石。