有潜力终生只需用药一次,基因编辑新药获美国FDA临床批准!锐正基因...
今日(9月2日),锐正基因(Accuredit)宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可,拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。ART001目前正在中国开展临床1期试验。ART001注射液由锐正基因研发,通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而...
我,催生全球首款CRISPR基因编辑药,进入新征途
2018年,正在哈佛大学医学院进行博士后研究工作的吴宇轩,参与了通过CRISPR技术高效编辑造血干细胞中BCL11A增强子,以治疗地中海贫血和镰状细胞贫血的临床策略开发,该研究为全球首个CRISPR基因编辑药物Casgevy的诞生奠定了重要基础。而如今,吴宇轩已经归国创业,创立了国内首家将采用脂质纳米颗粒(LNP)介导的体内基因编...
锐正基因一款体内基因编辑药物获批临床
锐正基因一款体内基因编辑药物获批临床新京报讯(记者张兆慧)7月22日,国家药监局药品审评中心官网最新公示,锐正基因申报的1类新药ART001注射液获批临床,拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。ATTR是一种致死性罕见疾病,发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成了淀粉样沉积。这些...
正序生物实现中国首次基因编辑治愈外籍患者
7月22日,位于浦东张江,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物cs-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月。记者从正序生物了解到,此次接受正序生物碱基编辑治疗的老挝患者为输血依赖...
体内基因疗法可以重复给药?一项临床概念验证表示“可以”
·Intellia在新闻稿中称,这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据,表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。NTLA-2001并无针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性的重复给药计划,但这些数据表明体内基因编辑可以在必要时重复给药用于治疗其他疾病。目前,大多数CRISPR/Cas9基因编辑疗法均为一次性给药,...
华控基金被投企业本导基因分享全球首个体内基因编辑临床进展
此外,本导基因团队还研发出多款创新药物,专门用于治疗难治性疾病(www.e993.com)2024年10月15日。其中,针对Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的BD111眼用注射液,作为全球首款CRISPR抗病毒基因编辑药物,具有里程碑意义。这是继Editas和Intellia的体内基因编辑治疗项目之后,全球第三个成功进入IND和临床阶段的体内基因编辑候选药物。在其临床安全性和有效性...
中国首次!正序生物碱基编辑药物成功治愈首位外籍患者:一次治疗...
7月22日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物“cs-101”的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/l以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈...
本导基因:基因治疗是一颗冉冉升起的新星
中新网上海新闻3月19日电(高志苗)“在新一代药物革命中,基因治疗是一颗冉冉升起的新星,但是递送技术是其进一步发展的瓶颈。”上海本导基因技术有限公司相关负责人告诉中新网记者,为了解决上述递送瓶颈问题,本导基因通过病毒与非病毒技术的融合,开发了全球首创的基因治疗递送技术类病毒VLP,可以实现mRNA和基因编辑工...
2023年FDA批了哪些新药?基因疗法成亮点
童垚俊表示,基因编辑药物和细胞基因治疗利用基因编辑技术来修复、替换或改变人体基因,为治疗罕见遗传病、癌症和其他难治性疾病提供了新的方案。特别是CRISPR-Cas基因编辑技术的迅速发展和进步完善,使得基因编辑药物和细胞基因治疗也迎来了黄金发展期。此外,这些技术还可以用于改善农业、生物技术和其他诸多领域。
一次给药,终生降脂!全新降脂药首次人体试验成功,降脂55%!
在这样的背景下,科学家们以PCSK9基因编辑为目标,开发出了单次注射型的DNA编辑剂VERVE-101,这个药物能够通过基因编辑使肝脏内的PCSK9基因失活,从而降低PCSK9的表达,进而提升低密度脂蛋白受体水平,达到加强分解,降低低密度脂蛋白胆固醇的作用。对于基因编辑技术,可能很多朋友都很陌生,这种新型降脂药物采用的第二代基因...