北京同世堂张建忠中医告诉你罕见病肌营养不良不积极治疗后果怎样

常见的激素类药物如泼尼松、免疫调节剂、维生素E、三磷酸腺苷(ATP)、苯妥英钠或卡马西平等,以减轻炎症、改善肌肉功能或缓解特定类型肌营养不良的症状。但是激素类药物一旦长期服用,副作用明显!可能会导致肌肉萎缩更加严重。药物治疗可采取健脑止痿汤针对肌营养不良这一复杂疾病,中医作为源远流长的传统医术,展现出...

共识| 骨骼肌松弛药临床应用专家共识(2024)

在复合应用多种影响肌松药作用的药物和合并某些病理生理情况时,宜在神经肌肉阻滞监测指导下应用肌松药。为减少给予琥珀胆碱完成气管内插管的不良反应(肌颤和术后肌痛),给予琥珀胆碱前可先静脉注射少量非去极化肌松药,但应注意先给予的非去极化肌松药会减弱琥珀胆碱的肌松效应。麻醉维持期提倡应用同一种肌松药,根...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

...旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良症的...

2024年6月12日,AvidityBiosciences(简称“Avidity”)公布了旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物delpacibartbraxlosiran(AOC1020,del-brax)在面部肩关节肌营养不良(FSHD)患者中的1/2期FORTITUDE??试验初步积极数据,其中包括:将FSHD患者肌肉组织中DUX4调控基因平均减少超过50%;所有接受del-brax治疗的参与者受...

3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

3月27日，CDE官网显示，Santhera制药/曙方医药的Vamorolone口服混悬液新药上市申请获受理，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。该药是首个在美国和欧盟均获完全批准的杜氏肌营养不良治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比，不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨...

罕见病下不断“退化”的人生:有人靠康复训练创造“奇迹”,有人坐...

北京协和医院神经科副主任医师、中国罕见病联盟DMD/BMD学组组长戴毅向红星新闻解释，杜氏肌营养不良症是由于人体DMD基因发生功能缺陷所导致的一种单基因病，是进行性肌营养不良症中最常见、发病率最高的一种(www.e993.com)2024年11月22日。“如果不经过任何药物治疗和康复训练，DMD患者肌肉无力萎缩持续进展，将导致脊柱畸形、心肺功能衰竭，最终危及...

全国首例治疗罕见病“杜氏肌营养不良”新药Vamorolone落地乐城

新药Vamorolone杜氏肌营养不良在博鳌乐城发布。记者苏桂除摄杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的神经肌肉疾病,国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物,该领域存在巨大的未满足医疗需求。Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物,其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性,和传统皮质类固醇药物治疗...

北京协和医院引入治疗罕见病杜氏肌营养不良进口药原版地夫可特

2024年5月13日,北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良(DMD)临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱,中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后,神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开...

求医问药丨进行性肌肉营养不良新的治疗方法-进行性肌营养不良的治疗

治疗进行性肌营养不良的方法包括药物治疗、运动疗法、物理疗法、营养支持治疗和手术等。然而,目前尚无治疗方法可以治好该疾病。因此,早期诊断、早期干预和长期管理对于改善患者的症状和生活质量至关重要。预防进行性肌营养不良的方法包括饮食调理、适当运动和定期检查。保持膳食平衡,控制热量摄入,摄入高蛋白、富含维生素和...

杜氏肌肉营养不良症药物Agamree已在国内进入优先审查

杜氏肌肉营养不良症的新药Agamree(通用名为vamorolone;中文译名为瓦莫罗酮)是一种新型类固醇药物,已于2023年底/2024年初在美国、欧盟和英国获得批准。目前,该药物已在国内提交上市申请并获得了优先审查,并有望在2025年春季获得审批结果。Agamree国内申请适应症:用于治疗4岁及以上杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者。