国内首个!迪谱诊断核酸质谱法药物基因组多基因检测试剂盒获批NMPA...

作为国内首个基于飞行时间核酸质谱技术进行药物基因组(PGx)“合并用药-联合检测”的多基因多位点获证试剂盒,该产品通过体外定性检测人体外周血样本中的CYP2C19、ALDH2、ApoE和SLCO1B1基因多态性,检测结果可辅助氯吡格雷、硝酸甘油和他汀类药物的个体化用药指导,助力心血管疾病精准治疗。心血管疾病是国人健康的“头号...

在张江 细胞基因药物临床试验占全国四分之一 其中不乏“首个...

????今年1月,恩凯赛药独立研发的一款治疗卵巢癌的自然杀伤细胞(NK细胞)注射液,获美国食品药品监督管理局新药临床试验许可,为国内首个。????什么是NK细胞?“它像是人体内的警察,24小时巡查,反应敏捷,随时随地可以执法,以维持人体正常运行,是一种天然免疫细胞。”肖卫华给记者打了个比方。NK细胞1975年才被发...

这里的细胞基因药物临床试验占全国1/4,不乏“首个首创”|追踪新质...

今年1月,恩凯赛药独立研发的一款治疗卵巢癌的自然杀伤(NK)细胞注射液,获美国食品药品监督管理局新药临床试验许可,为国内首个。什么是NK细胞?“它像是人体内的警察,24小时巡查,反应敏捷,随时随地可以执法,以维持人体正常运行,是一种天然免疫细胞。”肖卫华给解放日报·上观新闻记者打了个比方。我们熟知的T细胞更像...

西北首个眼科基因治疗药物I期临床研究项目启动

西北首个眼科基因治疗药物I期临床研究项目启动甘肃经济日报兰州讯(新甘肃·甘肃经济日报记者王耀)近日,“KH631眼用注射液在新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wAMD)患者中的耐受性、安全性和疗效探索性I/II期临床试验”启动会在兰州大学第二医院眼科召开。KH631项目是截至目前国内西北地区眼科首个和美国同步开...

渐冻症治疗新时代:全球首个基因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院...

3月21日,据上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”)消息,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发挥对因治疗的作用,用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化ALS成人患者。首位患者已经完成Tofersen首针治疗,标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这...

【陈巍学基因】视频:第一个上市的 TCR 药物——Tebentafusp

Tebentafusp是第一个上市的TCR药物(www.e993.com)2024年11月25日。这个药物开创了一个全新的药物研发领域:ImmTAC药物,也就是“抗癌免疫动员单克隆T细胞受体类药物”。它针对的是肿瘤细胞内部特异表达的蛋白质,作为药物靶点。视频详细内容大家好,欢迎来到陈巍学基因。今天,我要和大家讲的题目是《第一个上市的TCR药物——Teben...

医药早参丨国内首个利用转基因动物生产的罕见病药物获批临床试验

NO.1国内首个利用转基因动物生产的罕见病治疗药物获批临床12月20日,据中国生物官方微信公众号消息,12月15日,国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的治疗性药物。

基因药物“千万”标价,受限于研发,却限制了眼前的病患

幸运的是,大约30年后,专门治疗SMA的基因药物,诺西那生钠注射液(Nusinersen)于2017年问世,并迅速在世界各国推广开。不幸的是,诺西那生钠注射液一针要12.5万美元,中国价格是大约70万人民币。而且治疗的第一年要打6针,之后每年要打3针——换句话说,第一年要420万元,之后每年要花210万元。算个简单的帐,一位SMA患...

基因疗法展现遗传性耳聋治疗潜力,国内多个团队竞相开发候选药物

第一财经记者注意到,柴人杰目前担任首席科学家的基因药物初创企业星奥拓维于2022年由复健新药基金孵化成立,目前正在开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。该公司管线内进展最快的基因药物瞄准了另一个致聋基因OTOF突变,该药物今年7月完成了首例病人的入组。

盘点10款最贵的创新药,第一高达3000万

2023年6月22日,一款Sarepta和罗氏共同开发的基因治疗药物Elevidys获得FDA加速批准,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。此次获批后,该药也成为了全球第一个上市的DMD基因治疗药物。随后,这款定价为320万美元一个疗程的新药迅速跻身上榜,跻身全球昂贵药物前三名。然而,Elevidys的面世并没有引起想象中的热烈欢迎,包括...