一例Duchenne肌营养不良症患者行全身麻醉带来的思考

既往史:Duchenne肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy,DMD)”8年,诊断明确后即开始长期口服泼尼松片、氯化钾片、沙丁胺醇片,具体用量不详,家属自述无哮喘病史。体格检查:身高125cm,体重29kg,身高、体重比同龄孩子落后,小腿肌肉发达,走路步态缓慢,能自己走路。术前无呼吸困难,吞咽功能正常,无困难气道。实验...

治疗肌营养不良少走弯路,为什么很多人没有效果最后才选择我们

3.盲目追求特效药:由于肌营养不良尚无特效药物,一些患者可能会盲目追求所谓的“特效药”,而忽视了其他有效的治疗方法。这不仅浪费了时间和金钱,还可能对患者的身体造成不必要的损害。4.治疗方案不:每个患者的病情和身体状况都是独特的,因此需要制定个性化的治疗方案。然而,部分患者在治疗过程中可能并未接受到最适...

肌营养不良暗藏"魔爪",遗传变异作祟,病因细思极恐!

在中医中药领域,凭借近二十年的临床经验,高铁军中医师针对肌营养不良相关疾病,开创了一种纯中草药疗法——“健脑止萎汤”。该疗法通过健脾益肾、滋养肝脏与补血、祛湿通络以及活血化瘀等多重中医机理,全面调理患者的身体状况,旨在有效改善疾病症状,并延缓病情的进展。"健脑止萎汤"中的每一味中草药均经过严格筛选,确...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的...

...旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良症的...

AOC1001(delpacibartetedesiran):首次实现了将RNA递送到肌肉组织,也是首个进入3期临床的AOC药物。1/2期临床试验中,AOC1001初步展现出治疗1型强直性肌营养不良(DM1)的积极结果,所有患者的DMPK都有所下降。AOC1044:旨在为具有外显子44突变的DMD患者提供治疗,其寡核苷酸部分采用了寡核苷酸磷酸二酰胺吗啉寡聚...

3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

3月27日，CDE官网显示，Santhera制药/曙方医药的Vamorolone口服混悬液新药上市申请获受理，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者(www.e993.com)2024年11月23日。该药是首个在美国和欧盟均获完全批准的杜氏肌营养不良治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比，不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨...

罕见洞察|吴士文教授:杜氏肌营养不良的不可治与当可为

国际上获批的杜氏肌营养不良(DMD)疗法已有多个。仅2020和2021年短短两年间,FDA相继批准了三款DMD的寡核苷酸药物。PTC124可使无义突变DMD男孩失去离床活动能力的时间延迟5年以上,肺功能下降也平均延迟1.8年,联合标准治疗可帮助无义突变DMD患者保持上肢功能。今年首款DMD基因疗法在美国上市,SRP-9001用于治疗4-5岁可独...

求医问药丨进行性肌肉营养不良新的治疗方法-进行性肌营养不良的治疗

治疗进行性肌营养不良的方法包括药物治疗、运动疗法、物理疗法、营养支持治疗和手术等。然而,目前尚无治疗方法可以治好该疾病。因此,早期诊断、早期干预和长期管理对于改善患者的症状和生活质量至关重要。预防进行性肌营养不良的方法包括饮食调理、适当运动和定期检查。保持膳食平衡,控制热量摄入,摄入高蛋白、富含维生素和...

杜氏肌肉营养不良症药物Agamree已在国内进入优先审查

杜氏肌肉营养不良症的新药Agamree(通用名为vamorolone;中文译名为瓦莫罗酮)是一种新型类固醇药物,已于2023年底/2024年初在美国、欧盟和英国获得批准。目前,该药物已在国内提交上市申请并获得了优先审查,并有望在2025年春季获得审批结果。Agamree国内申请适应症:用于治疗4岁及以上杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者。

罕见病杜氏肌营养不良进口药,北京协和医院开出首方

5月13日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过蓝色药箱，标志着地夫可特正式进入我国内地医院。随后，北京协和医院神经科副主任戴毅在北京协和医院罕见病联合门诊为患者开出该药品的我国内地首张处方。“...