中国MET 14号外显子跳跃突变肺癌患者特征及其与临床疗效的关系
为探索中国MET14跳突肺癌患者特征及其与临床疗效的关系,湖南省肿瘤医院杨农教授团队总结了我国多中心11,306例肺癌患者,发现我国肺癌患者MET14跳突检出率低于高加索人群,METY1003C突变及基线外周血MET14号外显子(MET-ex14)阳性或许与MET14跳突肺癌患者预后相关。背景肺癌是全世界最主要的癌症相关死亡原因。在...
寡核苷酸药物的研发现状与展望
Patisiran是第一个被批准此适应症的siRNA药物,通过利用脂质纳米颗粒(LNP)将药物直接输送到肝脏。Givosiran(Givlaari)的获批用于治疗人肝卟啉症,这是一个具有里程碑意义的事件,因为这是首次使用N-乙酰半乳糖胺三聚体(GalNAc,图8)主动转运siRNA药物至肝脏,siRNA分子抑制氨基乙酰丙酸合酶。该制剂通过皮下注射,使si...
学习2024.V5版NCCN非小细胞肺癌指南,详解基因检测指导靶向治疗...
厄洛替尼、阿法替尼、吉非替尼或达可替尼单药治疗是其他推荐的一线治疗方案。所有这些都是第1类建议,适用于体能状态0-4分的患者。图2图3图4对于EGFR外显子19缺失或外显子21L858R突变的晚期或转移性NSCLC,以下联合治疗方案也被纳入指南,作为一线治疗的“其他推荐”方案:奥希替尼联合培美曲塞、顺铂或卡铂...
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3)Casimersen,研发方向为外显子53跳跃。一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验,结果显示Casimersen不但提高了患者dystrophin水平,还展现了令人满意的药动学结果与安全性。4-30mg·kg–1剂量下每周给药1次,药物大部分(>90%)以原形通过尿液排泄,在体内几乎无蓄积。这可能是目前为止PMOs中安全性最高的药物。■NipponShinyakuNippon...
又一款53号外显子跳跃疗法获FDA“优先审查”上市
此外,Viltepso是第一个、也是唯一一个被证实在4岁以下儿童中可增加抗肌萎缩蛋白水平的第53号外显子跳跃疗法。在加速审批流程中,FDA要求NSPharma进行III期验证性临床试验,以确认该药物的临床效果。在III期RACER53的验证性研究中,公司将会继续研究Viltepso的安全性和有效性。该试验已经于...
杜氏肌营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法...
Viltepso是美国FDA批准的第二款治疗DMD的第53号外显子跳过疗法(www.e993.com)2024年9月19日。2019年底,Sarepta公司药物Vyondys53(golodirsen)获得FDA批准。2款药物均为反义寡核苷酸药物,作用机制相同,通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白(抗肌萎缩蛋白,Dys)基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。
治疗杜氏肌营养不良症的常用药物大盘点
Viltepso用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。在针对4~18岁杜氏肌营养不良症患者研究中,使用Viltepso治疗,患者抗肌萎缩蛋白水平增长十倍,恢复到正常水平。5.Amondys45(Casimersen)适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD...
聚焦药靶:新药发展第三次浪潮——小核酸药物的最新研究进展
维托拉生(viltolarsen)是日本新药株式会社开发的一种ASO药物,于2020年3月在日本获批上市,用于治疗DMD。维托拉生通过跳过外显子53,使部分患者DMD基因的移框缺失变为同框缺失,以减轻症状(尽量接近BMD的外在表现)。2021年8月,CDE宣布将维托拉生纳入优先审评审批,用于肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过53...
盘点:2021年Q1即将获批重磅药物
golodirsen(商品名Vyondys53)是SareptaTherapeutics公司研发的治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的反义RNA药物,于2019年12月被美国FDA加速批准上市,是第二款经FDA批准的用于治疗特定DMD患者的创新疗法。Vyondys53治疗适于使用外显子53跳跃(exon53skipping)治疗的杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者。Vyondys53靶向抗肌萎...
双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者
近年来,已有几款治疗DMD的反义寡核苷酸(ASO)药物获批上市,通过外显子跳跃达到治疗目的,但这些药物只能覆盖少数特定突变位点的DMD患者。2023年8月24日,日本京都大学的AkitsuHotta团队在CellPress旗下期刊StemCellReports上发表了题为:DualCRISPR-Cas3systemforinducingmulti-exonskippinginDMD...