北京同世堂张建忠中医告诉你罕见病肌营养不良不积极治疗后果怎样

常见的激素类药物如泼尼松、免疫调节剂、维生素E、三磷酸腺苷(ATP)、苯妥英钠或卡马西平等,以减轻炎症、改善肌肉功能或缓解特定类型肌营养不良的症状。但是激素类药物一旦长期服用,副作用明显!可能会导致肌肉萎缩更加严重。药物治疗可采取健脑止痿汤针对肌营养不良这一复杂疾病,中医作为源远流长的传统医术,展现出...

聚焦GDF-8,挖掘肌萎缩及代谢性疾病治疗新契机

由于GDF-8在不同组织中的作用不同,目前靶向GDF-8的药物有单克隆抗体药物、融合蛋白、腺相关病毒载体基因疗法和抗体-siRNA偶联物,主要用于治疗肌肉萎缩、肌营养不良以及肥胖等疾病。表1.部分靶向GDF-8/MSTN药物研发进展(来源于:药渡数据库)部分数据展示GDF-8经过细胞和ELISA活性验证Measuredbyitsabilityto...

共识| 骨骼肌松弛药临床应用专家共识(2024)

4.气管内插管剂量的肌松药一般经静脉注射;为防止米库氯铵引起组胺大量释放,注药时间应不少于30s,剂量不超过2～3倍ED95。5.常用肌松药ED95及气管内插管剂量、起效时间和临床作用时间见表1和2。(二)全身麻醉维持1.术中肌松药的追加时机和剂量应根据肌松药特性、患者病理生理特点、手术操作对肌松的需求及药...

最新共识!难治性全身型重症肌无力的诊治推荐意见一览

(5)使用补体C5抑制剂(如依库珠单抗)或FcRn拮抗剂(如艾加莫德)等作用于MG免疫病理通路下游靶点的药物(指通过加速致病性抗体清除、减轻补体介导的损伤而实现治疗作用的药物,包括FcRn拮抗剂、补体C5抑制剂等)时,应适时联合使用作用于免疫病理通路上游靶点的免疫治疗药物(指通过抑制或清除免疫细胞、减少下游致病抗体产生而...

实时共享丨2024肌营养不良治疗的新篇章:第三代神经修复技术疗法

在医学科技日新月异的今天,肌营养不良这一长期困扰患者及其家庭的遗传性疾病,迎来了治疗上的重大突破——第三代神经修复技术疗法。这一创新疗法以其独特的机制和显著的治疗效果,为肌营养不良患者带来了新的希望。肌营养不良的挑战广州和谐医院神经修复医学中心指出,肌营养不良症是一种以进行性肌肉无力和萎缩为特征...

为罕见病早期干预和靶向治疗提供科学依据

此外,研究为新药研发提供了新的方向(www.e993.com)2024年11月22日。更重要的是,肌肉干细胞功能缺陷导致了肌肉修复障碍,提示杜氏肌营养不良症是一种干细胞疾病,开发细胞治疗或针对肌肉干细胞进行干预治疗也许是未来研究的重要方向。(陈怡希)

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

...披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良...

AOC1001(delpacibartetedesiran):首次实现了将RNA递送到肌肉组织,也是首个进入3期临床的AOC药物。1/2期临床试验中,AOC1001初步展现出治疗1型强直性肌营养不良(DM1)的积极结果,所有患者的DMPK都有所下降。AOC1044:旨在为具有外显子44突变的DMD患者提供治疗,其寡核苷酸部分采用了寡核苷酸磷酸二酰胺吗啉寡聚...

...药品监督管理局批准Emflaza通用口服混悬液治疗杜兴肌营养不良

美国FDA批准了Emflaza(deflazacort)口服混悬液的第一个通用版本,用于治疗5岁及以上患者的杜兴氏肌营养不良症(DMD)。该药物由CranburyPharmaceuticals(TrisPharma的子公司)生产,对那些患有deflazacort超敏反应的患者禁用。。TrisPharma首席执行官科坦·梅塔(Keta

3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

3月27日，CDE官网显示，Santhera制药/曙方医药的Vamorolone口服混悬液新药上市申请获受理，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。该药是首个在美国和欧盟均获完全批准的杜氏肌营养不良治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比，不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨...