67名受试者7人致癌!曾经最贵的药物曝出高风险

蓝鸟生物曾经是基因疗法独角兽，市值一度触摸到300亿美元。其推出的Skysona药物于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于减缓4-17岁患有脑型肾上腺脑白质营养不良症（Cerebraladrenoleukodystrophy，CALD）男性患者的疾病进展。该疗法售价高达300万美元，成为当时全世界最贵药物。CALD是一种罕见的遗传性神...

国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?

据此,托夫生注射液也是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物。当然,它也意味着这一药物的适用人群相对有限。今年3月,托夫生注射液首先在瑞金海南医院开展先行先试。从药物方面观测,托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,理论上可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白蓄积,从而减轻运动神经元损伤,减缓疾病进展。

解药|“最贵孤儿药”致7人患癌 基因疗法在美国再陷安全性漩涡

财新网每10名接受治疗的美国儿童就有一人患癌,知名基因治疗企业蓝鸟生物(BluebirdBio)深陷漩涡。近日,一项发表在《新英格兰医学杂志》的研究指出,67名患有脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD)的儿童接受基因疗法SKYSONA后,7名患上血液瘤。论文名为《基因治疗脑性肾上腺脑白质营养不良出现血液癌症》(HematologicCan...

“全球最贵药物”再次易主,昂贵疗法如何惠及更多患者?

在Lenmeldy定价前，用于治疗B型血友病的Hemgenix为“全球最贵药物”，该药于2022年11月获批上市，是全球首款治疗B型血友病成人患者的基因疗法。新京报记者依据动脉新医药全球最贵创新药排行榜盘点发现，在2022年有3款基因疗法先后获批上市，分别为蓝鸟生物的Zynteglo、Skysona和CSL公司的Hemgenix，根据企业宣布的定价，...

上海市级医院临床创新案例②感音神经性耳聋基因治疗药物研发和...

第一完成人舒易来近五年以第一/通讯作者发表文章50余篇(最高影响因子98.4)。项目在感音神经性耳聋基因治疗药物研发及临床转化方面的成果,为耳聋防治提供了新策略、新见解及新理论,推动了听觉药物治疗领域的突破性发展,使我国在此领域居于第一梯队。意大利Telethon遗传与医学研究所IvanaTrapani教授在同期《柳叶刀》...

弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊...

康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《NatureCommunications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“Anadeno-associatedvirusvariantenablingefficientocular-directedgenedeliveryacrossspecies”的研究论文,报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的...

美国如何让患者用得起天价细胞和基因治疗药物?

目前,全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法获批。最贵的药物,即CSLBehring和uniQure的血友病药物Hemgenix,每款单价为350万美元。由于价格问题,多款天价药2023年的销售额并不理想。唯独杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法Elevidys在2023年的销售额超过14亿美元,该药定价为320万美元/剂,是全球第二贵的药物。

武田与信念医药推进血友病B基因治疗药物在华上市进程

BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。此次里程碑式进展,意味着该款产品有望为中国血友病B患者带来全新的治疗选择。BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达...

400+!这些细胞和基因治疗产品已开展药物临床试验

记者从国家药监局获悉,经药品监管部门批准,目前,我国已有四百余个细胞和基因治疗产品正在开展药物临床试验,其中干细胞产品近一百个。适应证涵盖了肿瘤、呼吸系统、神经系统、心血管系统、消化系统、风湿免疫等多类疾病。国家药监局副局长黄果强调,细胞和基因治疗产品已

先天性耳聋基因疗法获重大突破,复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让...

OTOF基因(表达耳畸蛋白)突变,是导致先天性耳聋常见的病因之一,患者通常表现为重度、极重度或完全的听力损失和言语障碍。然而,此前临床上尚无治疗药物。随着生物医药技术的发展,基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。为了解决遗传性耳聋无药可医这一医学界的世界难题,和团队努力了十几年之久,而...