广州安必平医药科技股份有限公司 2023年年度报告摘要

2020年8月,国家药监局医疗器械技术审评中心(以下简称器审中心)就《已上市抗肿瘤药物的伴随诊断试剂临床试验指导原则(征求意见稿)》征求意见,这是我国发布的第一个关于伴随诊断试剂的指导原则征求意见稿。2022年6月,国家药监局器审中心发布《与抗肿瘤药物同步研发的原研伴随诊断试剂临床试验注册审查指导原则》,进一步规范...

渐冻症治疗新时代:全球首个基因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院...

现在,全球唯一对因治疗SOD1-ALS的治疗药物在我国落地,Tofersen是一款基因治疗渐冻症的药物,将从根本上改变目前国内SOD1-ALS患者缺乏针对性疗法的治疗格局。3月21日,据上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”)消息,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

泰格洞见 | 挑战众多,基因治疗临床开发策略如何制定

全球第一个基因治疗产品2003年在中国获批,如果算上小核酸药物,则可以追溯到更早的1998年。早期批准的基因治疗药物数量较少,其中有些产品已经退市,比如最早批准的两个基因疗法,就因为疗效欠佳、价格高昂、操作繁琐等原因导致市场表现不佳,遗憾退市。随着技术的发展和市场逐渐成熟,近年来获批的基因治疗药物数量明显增加,也...

2024年中国基因治疗行业市场前景预测研究报告(简版)

倍诺达是一款抗CD19的CAR-T基因疗法,也是药明巨诺公司的核心产品,是中国第二款获批的CAR-T产品,除了复发/难治性大B细胞淋巴瘤,药明巨诺公司还计划开发瑞基奥仑赛注射液用于治疗多种其它适应症,包括滤泡淋巴瘤(FL)、套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、二线弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)及急性淋巴细胞...

全球首次!基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力

在基因治疗出现前,没有任何方式可以有效阻止LCA的进展(www.e993.com)2024年11月25日。“目前,已有少数的突变类型可以开展基因治疗,通过修改或增加功能基因以挽救视力。”上海市第一人民医院副院长、眼科中心主任孙晓东教授告诉“医学界”,他和团队正在推进我国首个LCA基因治疗药物的开发。

核酸药物迎来爆发性发展期

小核酸药物分子链短，其研制始于1987年，当前已迈入成熟阶段。小核酸药物的研发和上市在新冠疫情前已经呈现井喷式增长。“随着科技的发展，核酸药物展现了更多可能。”张礼和表示，过去核酸药物被认为是基因治疗的一种，只能治疗罕见病、遗传病等，使用范围受限。但现在，它还能治疗代谢疾病、神经系统疾病等，治疗范围正...

全球首个!一滴药让先天聋儿告别无声世界

遵循从大龄到小龄儿童，这项研究的患儿队伍不断扩大至11人，最长的患者随访时间已达1年以上，可以进行日常对话。“这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多的临床试验。”舒易来说，因为极具突破性进展，有幸成为《柳叶刀》2024年以来中国领衔发表的第一篇研究。一滴药...

山东大学齐鲁医院成功完成省内首例视网膜下注射基因药物治疗新生...

本次临床药物试验使用的基因药物(KH631眼用注射液)是我国第一个获批进入临床、用于nAMD的基因治疗产品。它是通过视网膜下注射将承载着康柏西普药物表达的AAV送达至病灶区,并在视网膜色素上皮细胞中不断复制,长期持续表达康柏西普蛋白。其表达的康柏西普蛋白能与VEGF结合进而抑制新生血管的生成,从而实现长期抑制新生血管的...

佳文荐读丨欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款研究及对我国的启示

王艺霏,谢金平,邵蓉(中国药科大学药品监管科学研究院/国家药品监督管理局药品监管创新与评价重点实验室)摘要目的研究欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款特点,为完善我国细胞和基因治疗产品的监管体系提供启示与建议。方法通过文献研究及检索欧盟各成员国官网,从“非常规”定义、生产质量标准、药物警戒要求方面比较各成员国...